• Santé - Thérapie génique, Prometteuse, Cellules

Une forme de cécité combattue par thérapie génique

Six patients atteints d'une maladie congénitale qui les a rendus aveugles, ont été traités par deux équipes différentes, l'une américaine et l'autre britannique, à l'aide d'une thérapie génique. Chez quatre d'entre eux, la vision s'est faiblement mais significativement améliorée.  [...] C'est un succès très modeste mais qui montre que la voie de la thérapie génique est prometteuse. Difficile à mettre en oeuvre, elle consiste à intervenir sur le génome de certaines cellules pour ajouter un ou plusieurs gènes dont la version originale manque ou est défaillante.  [...]

[Génétique] myopathie de duchenne

la dystrophine, en son absence les fibres musculaires se fragilisent et se déchirent à chaque contraction. Dès lors, les enfants atteints de cette maladie sont condamnés à l'invalidité avant l'âge de 12 ans. Face à leur détresse, et grâce aux fortunes investis par le Téléthon, les chercheurs se sont lancés sur la piste de la thérapie génique, qui semblait être, à l'époque, la voie la plus prometteuse pour lutter contre une maladie génétique incurable par traitement chimique.  [...] Tellement difficile, que cette thérapie génique si prometteuse n'a jamais pu être mise au point, quel que soit le vecteur, pour transporter le gène sain. Pas plus que n'ont été efficaces les tentatives de n'insérer dans les cellules qu'une partie du gène sain.  [...]

Des nanodiamants pour la thérapie génique

La thérapie génique est prometteuse mais repose sur l'insertion de nouveaux gènes dans les cellules. Ce processus est difficile mais cela pourrait changer si l'on en croit une équipe de chercheurs aux Etats-Unis qui utilisent des nanodiamants.  [...] Voilà des dizaines d'années que la thérapie génique fait rêver et quelques résultats spectaculaires ont déjà été obtenus dans le traitement de certaines maladies génétiques. Mais l'écart reste grand entre les espoirs suscités par les différentes tentatives depuis une trentaine d'années et la réalité.  [...]

Progéria : une thérapie génique ralentit le vieillissement chez la souris

Dans un article paru dans Nature Medicine, des scientifiques de l'Institut Salk à la Jolla ont développé une thérapie génique pour ralentir le vieillissement. Ils ont voulu réduire la toxicité de la mutation du gène LMNA grâce aux ciseaux moléculaires CRISPR/Cas9, en ciblant la lamine A et la progérine, sans toucher à la lamine C.  [...] Une équipe de recherche franco-espagnole a développé une thérapie génique prometteuse chez des souris pour traiter la progéria, maladie génétique rare provoquant une sénescence accélérée chez de très jeunes enfants, selon leurs travaux publiés mercredi aux États-Unis.  [...]

La thérapie génique sauve six enfants atteints de maladies génétiques

La 31 e édition du Téléthon a lieu ce weekend du 8 et 9 décembre 2017. L'occasion pour l'équipe de Futura de revenir sur un exemple de travaux menés grâce aux fonds récoltés. En 2013, après des débuts difficiles, la thérapie génique se montrait en effet enfin prometteuse.  [...] Pour la thérapie génique contre la leucodystrophie métachromatique, le processus est un peu plus complexe. Les cellules hématopoïétiques modifiées rejoignent la circulation et atteignent le cerveau. Ayant été conçues pour produire en excès la protéine défaillante (l'arylsulfatase A), celles-ci sécrètent dans le milieu extracellulaire ladite protéine, qui est alors captée par les cellules du cerveau alentour.  [...]

"Dopage génétique" : surveillance plutôt qu'interdiction !

Alors que la thérapie génique rencontre de nombreux obstacles dans ses développements, l'American Society of Gene Therapy, lors de son récent congrès, a souligné néanmoins que l'ambiance est à l'optimisme, un sentiment renforcé par la présence encourageante et prometteuse de nombreux étudiants et de jeunes chercheurs.  [...] Au cours de cet événement, un séminaire a été consacré à l'amélioration des performances sportives grâce à la thérapie génique qui permettrait notamment d' accroître la capacité du sang à transporter de l' oxygène et d'augmenter la croissance musculaire et le métabolisme des lipides.  [...]

Agir au milliardième | Dossier

En permettant la rencontre de technologies jusqu'à présent distinctes, les nanotechnologies promettent des progrès spectaculaires dans le domaine de la détection précoce des tumeurs et de la thérapie du cancer, soutient Mauro Ferrari, chargé des nanotechnologies au National Cancer Institute (USA), qui s'est fixé pour objectif de juguler la mortalité due au cancer d'ici à 2015.  [...] On se souvient que le président américain Richard Nixon avait, de même, annoncé qu'il serait éradiqué dans vingt ans... en 1971. Les biologistes des années 1980 promettaient également un peu vite l'avènement de la thérapie génique pour l'an 2000. L'année mythique est derrière nous et cette technique, certes prometteuse, reste au stade de projets de recherche.  [...]

Le tissu adipeux, une nouvelle avancée pour la thérapie cellulaire

Ces mêmes chercheurs ont également utilisé dans un modèle murin des cellules issues de tissus adipeux humains pour reconstruire un réseau vasculaire endommagé du membre inférieur. Ces travaux permettent d'envisager pour la première fois l'utilisation des cellules de tissus adipeux en thérapie cellulaire.  [...] La thérapie cellulaire est une stratégie thérapeutique très prometteuse basée sur l'injection de cellules immatures susceptibles d'acquérir la morphologie et la fonction des cellules déficientes dans un tissu lésé. Utilisée depuis plusieurs dizaines d'années dans le cas de greffes de moelle osseuse, son extension à tous les tissus endommagés suscite de grands espoirs, notamment dans des domaines où il n'existe pas à l'heure actuelle de traitement.  [...]

Etude BONAMI : nouvelle approche de thérapie cellulaire pour le coeur | Dossier

La thérapie cellulaire cardiaque représente une nouvelle approche thérapeutique très prometteuse dans l' infarctus du myocarde car elle vise à utiliser les propres cellules du patient pour réparer le coeur. En effet, les traitements et interventions médicales actuellement prescrits ne permettent pas toujours une récupération totale de la zone lésée et laissent des séquelles.  [...] Il s'agit d'identifier, grâce à une analyse biologique approfondie des cellules souches de la moelle osseuse et du sang de chaque patient, le ou les sous-groupes de patients les plus susceptibles de répondre au traitement. Ainsi, dans un deuxième temps, sur un simple prélèvement sanguin on pourra prévoir si la thérapie cellulaire cardiaque est une stratégie thérapeutique avec une bonne chance de succès chez un patient donné.  [...]

Le virus du Sida contrôlé par la thérapie génique !

La stratégie, publiée dans le journal Science Translational Medicine, se base sur la thérapie normale, donc la transplantation de cellules hématopoïétiques, mais ajoute l'insertion préalable des gènes antiviraux dans ces cellules. En effet, les cellules immunitaires dérivées de la moelle osseuse, comme les lymphocytes et les macrophages, sont les cellules cibles du virus.  [...] Même si cette thérapie semble très prometteuse, n'oublions pas que le VIH est un virus qui peut rester latent très longtemps. En effet, il a la particularité de pouvoir s'insérer dans le génome d'une cellule et d'être totalement invisible pour le système immunitaire.  [...]