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Bientôt des cellules souches pluripotentes en thérapie génique ?

Les cellules souches pluripotentes induites (iPS) pourraient être utilisées dans le cadre d'une thérapie génique. C'est ce qu'ont conclu des chercheurs après avoir réussi à corriger une mutation génétique responsable d'une insuffisance hépatique chez des souris (test in vivo).  [...] elles peuvent fournir des cellules spécialisées, sur commande, possédant le même patrimoine génétique que les cellules d'origine. Les cellules iPS constituent une base potentielle à l'exploration de nombreux domaines thérapeutiques, notamment celui des greffes ou de la thérapie génique.  [...]

Thérapie génique : sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées

Leurs travaux publiés en ligne aujourd'hui sur le site de la revue Gene Therapy montrent qu'il est possible de traiter une maladie génétique par une thérapie génique associée à une sélection positive. Ces travaux ont bénéficié du soutien financier de l'AFM (Association Française contre les Myopathies) grâce aux dons du Téléthon.  [...] Les techniques de thérapie génique utilisées par les chercheurs reposent sur l'introduction de matériel génétique dans l' ADN de cellules capables de se reproduire à l'identique (les cellules souches ). Les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse, utilisées pour transférer les gènes, sont à l'origine de toutes les cellules sanguines ( globules rouges et blancs, plaquettes, etc.).  [...]

Un succès de laboratoire alimente le débat autour du clonage humain

Combinant clonage et thérapie cellulaire reposant sur l'utilisation de cellules souches embryonnaires, ces chercheurs sont parvenus à guérir une maladie génétique chez la souris. Pour ce faire, ils ont cloné des embryons extraits de souris génétiquement modifiées pour obtenir une déficience du système immunitaire.  [...] Le développement de ces embryons s'est poursuivi jusqu'à atteindre une masse d'une centaine de cellules renfermant un noyau de cellules souches. De ces cellules, les chercheurs ont extrait l' ADN défectueux afin de le remplacer par une version corrigée. Les cellules hématopoïétiques ainsi développées ont été introduites dans le système sanguin de plusieurs souris qui ont récupéré jusqu'à 5% de la capacité normale de leurs système immunitaire, un niveau suffisant pour traiter beaucoup d'affections génétiques du sang telles les affections de la moelle osseuse, l' anémie falciforme ou l' anémie de Fanconi.  [...]

Des souris recouvrent la vue grâce à des neurones qui repoussent

Pour arriver à ce résultat, les scientifiques ont employé une approche en deux étapes. Le premier défi était de faire repousser les cellules nerveuses. En effet, en général, une fois que celles-ci arrivent à maturité, elles basculent dans un état dans lequel elles ne se développent plus.  [...] Pour faire revenir les cellules en arrière, les chercheurs ont utilisé une technique de manipulation génétique. C'est la voie de mTOR ( mammalian target of rapamycin ) qui aide à stimuler la croissance qui a été utilisée. Les chercheurs ont inversé la croissance cellulaire avec une thérapie génique délivrée par un virus, mais d'après Zhigang He, un des auteurs de l'article, il y aurait d'autres moyens plus simples pour faire la même chose chez l'Homme.  [...]

Trisomie 21 : retirer le chromosome en trop pour soigner les leucémies

Des chercheurs américains viennent de retirer le chromosome excédentaire de lignées de cellules touchées par la trisomie 21. Leur objectif n'est pas de soigner cette anomalie génétique mais plutôt de proposer une thérapie cellulaire pour ces personnes, plus susceptibles de déclencher certaines maladies comme des leucémies.  [...] C'est d'ailleurs contre cette dernière pathologie que les auteurs ont axé leur travail publié dans la revue Cell Stem Cell, tentant de développer une thérapie cellulaire pour limiter les risques d'apparition de ces cancers du sang. En prélevant au patient quelques cellules, que l'on transforme et auxquelles on retire le chromosome excédentaire, ils espèrent conférer aux cellules sanguines une plus grande résistance à la leucémie.  [...]

La thérapie génique peut aussi soigner des leucémies chez les adultes

La thérapie génique est possible grâce à certains virus, qui peuvent intégrer une séquence d'ADN dans le génome d'une cellule. Ainsi, un virus inoffensif pour l'Homme infeste une cellule, rentre dans le noyau et va y déposer son patrimoine génétique. Ce dernier est lu par les cellules ciblées qui vont en retour traduire le gène d'intérêt et produire, dans ce cas précis, des récepteurs antigéniques permettant au système immunitaire de détruire les cellules leucémiques. NIH, Wikipédia, DP.  [...] La thérapie génique a permis d'obtenir des rémissions dans un petit groupe d'adultes atteints d'une forme agressive de leucémie en modifiant des cellules du système immunitaire, montre une étude publiée aux États-Unis. Les cinq patients âgés de 23 à 66 ans, qui souffraient d'une leucémie aiguë lymphoblastique, ont connu une rémission complète et rapide après avoir reçu des lymphocytes génétiquement modifiés provenant de leur propre système immunitaire.  [...]

Thérapie génique : les raisons d'un échec

Dix bébés étaient traités pour une maladie génétique appelée DICS-X. Ce déficit génétique entraîne l'absence totale de cellules immunitaires, laissant la porte ouverte à toutes les infections. Pour les protéger ces enfants sont donc obligés de vivre dans des bulles stériles, d'où le nom de bébés bulles qui leur est communément donné.  [...] Le protocole de thérapie génétique consistait à insérer un gène fonctionnel aléatoirement dans les chromosomes des cellules précurseurs des lymphocytes T ex-vivo puis de réinjecter ces cellules modifiées chez l'enfant. L'insertion du gène fonctionnel codant pour un récepteur de l' interleukine 2 s'effectue grâce à un vecteur dérivé d'un rétrovirus.  [...]

Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

À l'hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, un patient atteint de drépanocytose a été traité par thérapie génique il y a neuf mois et son état s'est nettement amélioré. Des cellules souches modifiées pour produire une hémoglobine normale lui ont été injectées.  [...] Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génétique pourrait faire partie des traitements proposés contre la drépanocytose. Notamment en remplacement de la greffe de moelle osseuse pour des patients ne bénéficiant pas d'un donneur HLA compatible ( Human Leucocyte Antigen, degré de compatibilité en fonction des antigènes présent à la surface des cellules).  [...]

Leucémie : les promesses de la thérapie génique

En reprogrammant des lymphocytes T pour qu'ils détruisent des cellules cancéreuses dans le sang, des chercheurs états-uniens ont soigné plusieurs malades touchés par la leucémie. Cette étude dévoile une fois de plus l'efficacité de la thérapie génétique dans le traitement des cancers du sang.  [...] Dans de nombreux cas, la thérapie génique est dite ex vivo, ce qui signifie que les cellules sont d'abord prélevées puis modifiées génétiquement et enfin, réinjectées dans le malade. Dans ce cas-là, il s'agit donc plutôt d'un traitement qui associe thérapies génique et cellulaire.  [...]

Un projet européen vise à mieux comprendre le rôle des sables littoraux

L'équipe du projet COSA poursuivra ses travaux jusqu'en octobre 2005, date à laquelle elle intégrera et publiera les résultats finaux. Enfin, la présence de deux partenaires issus d'agences de protection de la nature en Pologne et en Allemagne garantira la transposition rapide et efficace de ces résultats dans la politique environnementale afin de garantir la protection de ces systèmes naturels essentiels et précieux.   [...] Lire la suite. Thérapie génique. sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées.  [...]