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Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Des compétences que nous mettons en oeuvre pour d'autres essais internationaux de thérapie génique dans des maladies génétiques rares du système immunitaire, du sang, du muscle, de la vision ou du foie... Nous poursuivrons l'essai en cours avec comme objectif la mise à disposition du traitement pour les patients.  [...] Quant au professeur Adrian Trasher, il explique. C'est un exemple très fort de la façon dont la thérapie génique peut offrir un traitement très efficace pour les patients atteints de maladie génétique grave et complexe. C'est aussi une démonstration enthousiasmante de son potentiel pour le traitement d'un grand nombre d'autres maladies pour lesquelles les traitements existants sont soit insatisfaisants soit indispensables.  [...]

VIH : un deuxième patient en rémission durable

Les deux hommes restent sous antirétroviral tant que la rémission n'est pas confirmée, et celle-ci ne pourra l'être qu'ultérieurement, après de nouvelles analyses. Cette thérapie, si elle se montre finalement efficace, ne peut cependant pas constituer une solution globale pour tous les patients séropositifs, pour plusieurs raisons.  [...] En effet, les deux hommes ne sont pas comme la majorité des malades. ils bénéficient naturellement d'une mutation qui les rend plus résistants à l'infection au VIH. Cela joue peut-être un rôle dans l'efficacité de la thérapie, comme le suggèrent les échecs chez des patients non pourvus de la modification génétique.  [...]

Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

Grâce à la thérapie génique, un jeune patient atteint de drépanocytose serait en voie de guérison. En 9 mois, sa circulation sanguine s'est en effet améliorée grâce à une meilleure production d' hémoglobine saine. Un espoir dans la prise en charge de la maladie génétique la plus fréquente.  [...] Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génétique pourrait faire partie des traitements proposés contre la drépanocytose. Notamment en remplacement de la greffe de moelle osseuse pour des patients ne bénéficiant pas d'un donneur HLA compatible ( Human Leucocyte Antigen, degré de compatibilité en fonction des antigènes présent à la surface des cellules).  [...]

Thérapie génique : un espoir contre la bêta-thalassémie

Des chercheurs français présentent les résultats obtenus chez des patients atteints d'une maladie génétique du sang très courante et trop souvent mortelle. la bêta-thalassémie. La thérapie a consisté à modifier génétiquement des cellules souches sanguines.  [...] Après des débuts difficiles, la thérapie génique reviendrait-elle au premier plan Une belle victoire vient en tout cas d'être annoncée par des scientifiques. Un jeune homme atteint de &beta.-thalassémie, la maladie génétique la plus courante au monde, aurait été guéri grâce à cette technique.  [...]

L'hépatite C sera mieux traitée grâce à l'interféron lambda

En effet, pour un même génotype viral, une partie des patients ne réagit pas positivement à la thérapie combinée et ne goûte qu'à ses effets secondaires souvent désagréables. fièvre, courbatures, anémie, perte de poids, troubles psychologiques, dérégulation thyroïdienne.  [...] L'hôpital universitaire de Lausanne a vu défiler pendant des années de nombreux porteurs du VHC. Les chercheurs ont saisi l'opportunité d'effectuer une étude génomique comparative à large échelle. Le but était de corréler la réponse positive ou négative des patients face à la thérapie combinée à un polymorphisme génétique.  [...]

Glybera, la première thérapie génique autorisée en Europe

On en parlait depuis des années mais elle n'avait jamais franchi le stade des essais cliniques en Europe. la thérapie génique arrive enfin sur le Vieux continent. Le premier traitement, appelé Glybera, soigne une inflammation très rare du pancréas d'origine génétique. La porte s'entrouvre enfin.  [...] Son nom est porteur d'espoir. thérapie génique. L'expression s'est popularisée depuis la fin des années 1990, quand des jeunes enfants souffrant d' immunodéficience très sévère, les fameux bébés bulle, testaient un nouveau traitement censé les soigner. En apportant un variant génétique fonctionnel pour prendre la place de ceux préexistants, on voulait redonner un système immunitaire efficace à ces jeunes patients pour qu'ils puissent mener une vie normale.  [...]

Hémophilie : un espoir avec la thérapie génique

Depuis plusieurs années, des chercheurs tentent de proposer une thérapie génique qui permettrait aux patients de produire leurs propres facteurs de coagulation. Ici, les scientifiques ont utilisé un gène codant pour un facteur de coagulation particulièrement efficace appelé Factor IX-Padua (FIX-Padua), découvert dans une famille italienne en 2009.  [...] Le premier auteur de l'étude, Amit Nathwani, y voit de grandes raisons d'espérer. D'une part, cette thérapie pourrait changer la vie des patients atteints d'hémophilie B, mais c'est aussi une étape importante pour la thérapie génique. Elle pourrait ouvrir des pistes pour le traitement de l'hémophilie A, de troubles hépatiques et de maladies chroniques comme la mucoviscidose.  [...]

La thérapie de groupe en ligne : se soigner par Internet ?

Deux études menés par l'unité de thérapie électronique de Swinburne, l'université de technologie de Melbourne, rapportent que 86 patients souffrant de peur panique comme l' agoraphobie, ont été traité par thérapie comportementale pour moitié en face à face et pour moitié via un programme en ligne baptisé Anxiété en ligne, qui consistait à avoir des contacts par mails réguliers avec un thérapeute.  [...] La nature électronique de ces programmes se prête bien à l'amélioration constante et à la surveillance de l'évolution des patients, explique encore le New Scientist. Quand nous arrivons à extraire la meilleure information et l'utilisons pour créer le programme le plus personnalisé qui soit, nous arrivons à accompagner 38 % de fumeurs à adopter des patchs à la nicotine pour arrêter de fumer, affirme Stretcher, un taux auquel aucune thérapie de groupe n'arrive.  [...]

Découverte d'un nouveau facteur génétique de sensibilité à la tuberculose

Des équipes de l'Institut Pasteur et du CNRS viennent d'identifier un facteur génétique dont pourrait dépendre la sensibilité à la tuberculose. Les chercheurs ont analysé chez une large population les variations du gène DC-SIGN, impliqué dans les infections à Mycobacterium tuberculosis.  [...] Récemment, une équipe de l'Institut Pasteur a démontré chez des patients atteints de tuberculose que DC-SIGN est le récepteur privilégié de Mycobacterium tuberculosis. Dans le travail présenté ici, l'équipe de Lluis Quintana-Murci, dans l'Unité de prévention et thérapie moléculaires des maladies humaines (Institut Pasteur-CNRS), a cherché à savoir si des variations génétiques de DC-SIGN pouvaient avoir une influence sur la propension des individus infectés par Mycobacterium tuberculosis à développer une tuberculose-maladie.  [...]

La thérapie génique peut aussi soigner des leucémies chez les adultes

La thérapie génique est possible grâce à certains virus, qui peuvent intégrer une séquence d'ADN dans le génome d'une cellule. Ainsi, un virus inoffensif pour l'Homme infeste une cellule, rentre dans le noyau et va y déposer son patrimoine génétique. Ce dernier est lu par les cellules ciblées qui vont en retour traduire le gène d'intérêt et produire, dans ce cas précis, des récepteurs antigéniques permettant au système immunitaire de détruire les cellules leucémiques. NIH, Wikipédia, DP.  [...] La thérapie génique a permis d'obtenir des rémissions dans un petit groupe d'adultes atteints d'une forme agressive de leucémie en modifiant des cellules du système immunitaire, montre une étude publiée aux États-Unis. Les cinq patients âgés de 23 à 66 ans, qui souffraient d'une leucémie aiguë lymphoblastique, ont connu une rémission complète et rapide après avoir reçu des lymphocytes génétiquement modifiés provenant de leur propre système immunitaire.  [...]