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Contre le diabète, une nouvelle protéine serait une bonne arme

Cette enzyme, appelée glycérol-3-phosphate-phosphatase (G3PP), dont on ignorait jusqu'alors l'existence dans les cellules des mammifères, joue un rôle clé pour éliminer les effets d'un excès de sucre, expliquent ces chercheurs dont les travaux sont dirigés par Marc Prentki et Murthy Madiraju du Centre de recherche du Centre hospitalier de l'université de Montréal (CRCHUM).  [...] Les résultats de ces travaux offrent une nouvelle cible thérapeutique potentielle contre l' obésité, le diabète et le syndrome métabolique, estiment ces chercheurs. Pour cela, ils s'efforcent de trouver de petites molécules capables d'activer l'enzyme G3PP.  [...]

Thérapie génique : sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées

Des chercheurs de l'équipe Inserm 217 Transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches de Bordeaux, dirigée par Hubert de Verneuil ont utilisé un système ingénieux de thérapie génique. Le transfert de gènes chez des souris malades, couplé à un processus de sélection positive des cellules génétiquement modifiées, a permis de restaurer les fonctions déficientes chez des souris atteintes d'une maladie hématologique.  [...] L'équipe de Hubert de Verneuil, travaille sur un modèle de souris atteintes d'une maladie génétique rare entraînant une forte photosensibilité et l'apparition de lésions cutanées. Afin de réparer son déficit, les chercheurs ont testé une méthode thérapeutique pour transférer le gène d'une enzyme ubiquitaire, à l'origine de la maladie.  [...]

PDK1, la nouvelle cible des maladies à prions et d'Alzheimer

Grâce à nos travaux sur l'infection par les prions, nous avons pu identifier PDK1 comme une nouvelle cible thérapeutique non seulement pour la maladie de Creutzfeldt-Jakob mais aussi pour la maladie d'Alzheimer, expliquent les chercheurs.  [...] Ensuite, en exploitant trois modèles de souris Alzheimer, les chercheurs ont montré que ce traitement réduit aussi les troubles cognitifs des animaux, et ils identifient PDK1 comme une cible thérapeutique pour la maladie d'Alzheimer.  [...]

Perte musculaire : un espoir de guérison grâce à une hormone de l'intestin

En étudiant l'intérêt thérapeutique potentiel du FGF19 dans les maladies métaboliques telles que le diabète de type 2 et l' obésité, les chercheurs du laboratoire Carmen recherche en cardiovasculaire, métabolisme, diabétologie et nutrition (Inserm, Inra, université Claude Bernard Lyon 1, Insa Lyon) dirigé par Hubert Vidal, en collaboration avec l'équipe du Dr.  [...] Les chercheurs ont ensuite démontré le potentiel thérapeutique du FGF19 en utilisant différents modèles murins présentant une diminution de la masse musculaire, incluant des animaux traités avec un glucocorticoïde, un modèle de souris génétiquement obèse et des souris âgées.  [...]

CPEB4, la protéine qui favorise les cancers, pourrait-elle être inhibée ?

Des chercheurs espagnols viennent de montrer qu'une seule protéine, appelée CPEB4, est impliquée dans la régulation de centaines de gènes jouant un rôle important dans la progression de certains cancers, notamment ceux affectant le pancréas et le cerveau. Son inhibition pourrait conduire à une nouvelle approche thérapeutique.  [...] Cependant, cette piste reste encore à creuser. Les chercheurs vont désormais tenter de mieux cerner la structure des inhibiteurs de CPEB4 pour trouver le plus adapté à un usage thérapeutique. Cela passera inéluctablement par l'étude des effets sur différents modèles animaux avant de tenter l'expérience sur des êtres humains.  [...]

Des cellules souches pluripotentes à partir de cellules adultes de peau

L'objectif des chercheurs est d'obtenir de telles cellules souches pour développer le clonage thérapeutique, c'est-à-dire à la réparation d'un organe.  [...] Cette approche a encore du chemin à faire, commente la revue Nature dans un éditorial. On ne sait pas comment des cellules triploïdes se comporteraient dans les tissus. Personne ne les considèrerait comme thérapeutiques à ce stade, ajoute-t-elle. Les auteurs de l'étude sont néanmoins confiants de parvenir à produire une lignée de cellules souches à partir d'un embryon cloné diploïde, génétiquement normal, comme Hwang Woo-Suk avait prétendu l'avoir fait.  [...]

Vampires : une maladie du sang à l'origine du mythe ?

Et si le mythe du vampire était lié à une maladie bien réelle Une maladie du sang, une porphyrie, évoque tout à fait les traits des vampires. la protoporphyrie érythropoïétique (EPP). Cette pathologie, qui peut apparaître dès l'enfance, rend la peau du patient particulièrement sensible à la lumière.   [...] Dans une recherche parue dans Pnas, des chercheurs américains et français décrivent une nouvelle mutation qui favorise l'EPP, identifiant ainsi une nouvelle cible thérapeutique. En séquençant les gènes d'une famille française touchée par cette maladie, les chercheurs ont trouvé une nouvelle mutation du gène CLPX.  [...]

La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

La technique expliquée par les chercheurs de l'Inserm, Nathalie Cartier et Patrick Aubourg, avec le témoignage de Guy Alba, président de l'ELA... et la participation d'un des deux enfants. A retrouver sur le site de l'ELA.  [...] Celles-ci, atteintes par l'ALD, ont ainsi reçu le gène thérapeutique créé par les chercheurs. Aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici.  [...]

Mélanome : de nouvelles pistes thérapeutiques

L'étude d'une équipe de l'Institut Pasteur associée à l'Inserm, menée en collaboration avec le Service de Dermatologie de l'hôpital Saint-Louis, et publiée dans The Journal of Immunology, ouvre un espoir important pour le traitement du mélanome. L'avancée obtenue par les chercheurs est particulièrement remarquable dans le contexte d'un cancer grave, qui touche souvent des sujets jeunes, et où les progrès thérapeutiques sont encore à attendre.  [...] Suite à ces résultats, l'objectif clinique est désormais, pour les chercheurs, de mettre en place un essai thérapeutique afin de confirmer cette hypothèse in vivo.  [...]

L'ARN interférence, une nouvelle voie thérapeutique

Les chercheurs américains du Cold Spring Harbor Laboratory à New York, ont réussit à inactiver spécifiquement un gène impliqué dans de nombreuses maladies du foie chez la souris.  [...] Ces résultats sont très prometteurs car il pourrait s'agir là d'une nouvelle voie thérapeutique pour soigner toutes les infections virales, ou les maladies liées à l'expression anormale d'un gène. Cependant, étant donné la différence de taille entre un homme et une souris, l'injection directe de siARN chez l'homme n'est probablement pas une option thérapeutique, mais les chercheurs travaillent déjà sur un moyen de délivrer le siARN spécifiquement dans les organes visés.  [...]