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Doigt de zinc, nouvelle approche de la thérapie génique

Ils ont construit des nucléases en doigts de zinc ayant une forte affinité avec la mutation du gène du DICS-X. En présence d'un ADN double brin dit donneur, introduit à l'aide d'un plasmide et porteur de la version saine du gène, ces nucléases provoquent une coupure de l'ADN, mettant en place les conditions favorables aux recombinaisons homologues entre l'ADN donneur et l'ADN de la cellule.  [...] Après traitement, les chercheurs ont ainsi obtenu 20% de lignées de cellules DICS-X porteuses des modifications fournies par le gène donneur et 7% parfaitement homozygotes pour le génotype donneur (les changements induits étant stables sur plusieurs cycles cellulaires).  [...]

Thérapie génique : un espoir contre la bêta-thalassémie

On fait de l'addition de gène, pour remplacer celui qui fait défaut, grâce à une sorte de cheval de Troie qui va amener l' ADN thérapeutique, indique le Pr Leboulch. Pour les patients thalassémiques atteints de la forme grave et sans donneur de moelle compatible, avec des organes encore en bon état, on prélève des cellules souches du sang, on les mélange avec le vecteur, on congèle et on vérifie que le gène est bien rentré dans l'ADN.  [...] Comme toute maladie génétique, seule une modification du gène altéré permet d'en guérir. Des transplantations de cellules souches ont déjà été couronnées de succès, mais le manque de donneurs compatibles est un vrai frein à son expansion. Une équipe de chercheurs, dont Philippe Leboulch (CEA, Inserm, Harvard Medical School ) ont tenté une autre méthode.  [...]

En bref : bientôt un embryon numérique contre les maladies génétiques ?

Selon les auteurs, ce service de simulation de la fécondation, appelé matchright technology serait surtout utile pour une future mère à la recherche d'un donneur de sperme. En effet, avant qu'une femme choisisse un donneur, le programme peut mélanger son ADN avec celui de nombreux candidats.  [...] Cela permet de créer 10.000 embryons numériques potentiels dont les génomes sont analysés, à la recherche d'une des 500 maladies génétiques rares connues. Au final, le programme peut prédire un risque de développer telle ou telle maladie. Cela permettrait donc d'établir une liste de donneurs sains, avec qui la femme aurait peu de risque d'avoir un enfant souffrant d'une maladie génétique.  [...]

Nouvelle stratégie pour la thérapie génique

La méthode est basée sur un mécanisme communément utilisé par les bactériophages ( virus infectant des bactéries ). Une enzyme, l'intégrase permet de couper et d'insérer l' ADN phagique en un point spécifique à l'intérieur de l'ADN bactérien. Pour ce faire l'enzyme reconnaît une séquence sur l'ADN phagique appelée le site donneur attB et le lie à un site spécifique sur l'ADN bactérien le site receveur attB.  [...] De plus parmi les 53 sites d'intégration possibles dans le génome de la souris, le gène codant le facteur IX n'a été retrouvé qu'à deux positions, dont une largement majoritaire. Ceci démontre bien la spécificité d'intégration de cette nouvelle technique.   [...]

Des rats vivent avec un rein artificiel conçu par régénération

Prenez un rein d'un donneur. Détruisez toutes les cellules avec un détergent pour ne garder que l'architecture. À ce stade, ajoutez de nouvelles cellules rénales et vasculaires bien vivantes et placez le tout dans une étuve. Laissez mijoter quelques jours.  [...] Des chercheurs du Massachusetts General Hospital de Boston apportent la première pierre à un vaste édifice qui permettra peut-être, un jour, de créer des reins implantables à partir d'un organe d'un donneur et de cellules du patient. Ainsi, ils espèrent court-circuiter le manque d'organes disponibles et les risques de rejet, comme ils l'expliquent dans Nature Medicine.  [...]

Guérir du Sida, une réalité ?

Revenons d'abord à la méthode utilisée par les médecins. En 2007, un patient, séropositif depuis une dizaine d'année, devait subir une greffe de moelle osseuse car il était en plus atteint d'une leucémie. Ce genre de greffe permet de remplacer les cellules hématopoïétiques malades (préalablement tuées par un traitement pré-transplantation), par de nouvelles cellules saines, provenant d'un donneur.  [...] La particularité du donneur est de posséder une mutation homozygote au niveau du gène CCR5. Ce gène code pour une protéine retrouvée en surface des lymphocytes T et qui permet à la particule virale du VIH de pénétrer dans la cellule, en association avec le récepteur cellulaire CD4.  [...]

Leucémie : deux bébés auraient guéri grâce à l'immunothérapie

C'est pourquoi des chercheurs ont mis en place un protocole utilisant des cellules provenant du sang d'un donneur et non des malades.  [...] Pour y arriver, ils ont généré des lymphocytes T CAR19 universels (UCART19) à partir de cellules d'un donneur. Plusieurs modifications génétiques ont été réalisées. l'une d'entre elles devait éviter que le système immunitaire reconnaisse les cellules du donneur comme étrangères, une autre a permis aux cellules de s'attaquer aux celles qui sont cancéreuses, et une dernière visait à éviter la réponse du patient contre le greffon.  [...]

Ces lentilles de contact agissent comme un pansement pour les yeux blessés

Cette innovation sera composée de cellules issues du tissu oculaire d'un donneur. Ces cellules, nommées cellules stromales mésenchymateuses, seront déposées sur la surface interne d'un type spécial de lentille de contact appelé lentille sclérale. Dans un communiqué, le professeur Damien Harkin, du Queensland Eye Institute, a expliqué.  [...] D'après le Pr Harkin, Sur la base de données préliminaires, nous pensons que les cellules du donneur libèrent une gamme de facteurs de cicatrisation des plaies qui favorisent la réparation de la surface de l' oeil. Il faudra encore réaliser des essais cliniques sur cette lentille thérapeutique avant de la proposer à des patients, d'ici quelques années.  [...]

Peut-être le premier clonage humain

Sur ces 29 oeufs, cinq ont donné des embryons au stade blastocyste. Les chercheurs les ont alors détruits pour vérifier que leurs chromosomes étaient strictement identiques à ceux des cellules des donneurs et donc qu'il s'agissait bien de clones. La preuve n'a pu être apportée que pour trois d'entre eux. Mais il s'agit bien d'une première.  [...] Puisque les noyaux proviennent de donneurs adultes (et non d'embryons comme dans l'expérience de la Newcastle University ), on peut envisager des applications de médecine dite régénérative. Pour réparer une lésion grave, on prélèverait quelques cellules de peau que l'on transformerait par clonage en blastocystes puis en lignées de cellules souches.  [...]