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[Génétique] Thérapie génique: synthétiser le gène correcteur

Est-ce que quelqu'un pourrait me fournir un protocole pour obtenir un gène thérapeutique que le vecteur va implanter dans les cellules à guérir svp.  [...] D'accord. Je fais un TPE sur la thérapie génique. Le problème c'est que je ne sais pas exactement comment obtenir la séquence saine qu'un vecteur transportera jusqu'aux cellules malades.  [...]

Le VIH, cheval de Troie de la lutte contre le cancer ?

Au cours de récents travaux publiés dans la revue Nature Medicine, des chercheurs de l'Université de Californie-Los Angeles (UCLA) ont choisi de tirer parti de ces caractéristiques pour fabriquer, à partir du VIH, un vecteur thérapeutique dirigé spécifiquement contre des cellules cancéreuses.  [...] En théorie, une stratégie de ce type - avec incorporation de gènes thérapeutiques - pourrait permettre de cibler et de traiter les métastases avant qu'elles ne se développent trop. Mais la glycoprotéine P est également exprimée par des cellules saines et l'approche pourrait donc être limitée aux cas présentant une forte surexpression de la molécule par les cellules tumorales.  [...]

Sida, une information alarmante

- soit il était très peu contagieux et fatal ( car alors le taux des séropos condamné augmentait, et l'avancée thérapeutique disparaissait ).  [...] Vous n'etes pas sans savoir que le VIH est remarquable pour son extraordinaire capacite à pénétrer les cellules. de ce fait il est un vecteur potentiel pour de nombreux vaccins de l'avenir, ou thérapies génétiques. On utilisera peut-être un jour le VIH débarassé de ses facteurs pathogènes mais conservant sa puissance de pénétration comme vecteur thérapeutique permettant l'introduction de gènes ou substances correcteurs dans les cellules.  [...]

Thérapie génique de la drépanocytose, la maladie de l'hémoglobine la plus fréquente

Le travail de l'équipe de Philippe Leboulch a consisté à transférer le gène thérapeutique (beta globine) dans les cellules souches hématopoïetiques de souris drépanocytaires et à l'intégrer dans l' ADN cellulaire. Ce transfert a été fait grâce à un vecteur dérivé d'un lentivirus, dont les gènes codant pour les protéines virales ont été éliminés.  [...] Avant d'envisager un premier essai clinique de cette thérapie chez l'homme, les scientifiques devront vérifier que l'efficacité thérapeutique et l'innocuité des lots cliniques sont confirmées sur les cellules humaines. Les chercheurs espèrent également, dans l'avenir, parvenir à augmenter encore le nombre de cellules souches corrigées.  [...]

Thérapie génique : un espoir contre la bêta-thalassémie

On fait de l'addition de gène, pour remplacer celui qui fait défaut, grâce à une sorte de cheval de Troie qui va amener l' ADN thérapeutique, indique le Pr Leboulch. Pour les patients thalassémiques atteints de la forme grave et sans donneur de moelle compatible, avec des organes encore en bon état, on prélève des cellules souches du sang, on les mélange avec le vecteur, on congèle et on vérifie que le gène est bien rentré dans l'ADN.  [...] Si la thérapie génique est loin d'être sans risque pour l'instant, une étape importante a néanmoins été franchie. L'augmentation significative du taux de &beta.-globine est une victoire en soi et devrait mener à des essais thérapeutiques sur une dizaine d'autres patients.  [...]

Que ce qu une ligné d encapsidation?

La particule virale utilisée comme vecteur thérapeutique est aisément produite en grande quantité par une lignée productrice transcomplémentante ayant intégré dans des sites différents de ce génome, d'une part le virus helper et d'autre part le vecteur sous forme d'ADN proviral.  [...] Le but est de mettre cet ARN vecteur, porteur du gène thérapeutique, dans les particules vides pour ensuite se diriger vers la cellule cible. Parfois, est ajouté un autre gène servant de marqueur de sélection.  [...]

[Génétique] Questions à propos de la thérapie génique

Concernant les lentivirus, pour reprendre ton exemple, ce sont effectivement des virus intégratifs, ce qui signifie qu'ils sont capables d'intégrer au génome de la cellule hôte leur propre matériel génétique. Ce qui n'est pas le cas de tous les vecteurs.  [...] Quand on veut faire de la thérapie génique on est confronté à plusieurs problèmes dont la taille du transgène. Ton gène thérapeutique correspond à une séquence codante incompressible, toute l'information doit être contenue dans le vecteur.  [...]

[Biochimie] thérapie génique

Une fois le gène sélectionné dans ce cas c'est celui qui code pour les yeux foncés, une étape cruciale de la thérapie génique est de faire pénétrer la nouvelle information génétique dans l'organisme de l'individu. Dans cet esprit, est qualifié de vecteur de thérapie génique tout système permettant le transfert de ce gène dans une cellule.  [...] L'utilisation de virus modifiés pour transporter un gène thérapeutique repose sur le constat d'efficacité des virus pour transférer leur propre matériel génétique dans les cellules humaines. Pour produire des vecteurs viraux, on utilise des virus modifiés génétiquement, dits sécurisés.  [...]

Hémophilie : une injection pour traiter la maladie à vie ?

Pour limiter ces risques, les patients doivent faire des injections du facteur FIX, parfois plusieurs fois par semaine. Cette approche est coûteuse, contraignante et souvent moins efficace avec le temps. Dans une nouvelle étude parue dans Cell reports, des chercheurs du Salk Institute for Biological Studies (La Jolla) proposent de traiter la maladie en une seule fois, avec une injection de cellules de souches hépatiques.  [...] Comme FIX est fabriqué au niveau du foie, une solution pourrait être de greffer cet organe. Mais les donneurs de foie sont peu nombreux. C'est pourquoi la recherche se tourne plutôt vers l'utilisation de cellules souches. Une autre piste thérapeutique est celle de la thérapie génique avec des vecteurs viraux comme l' AAV.  [...]

Un essai de thérapie génique | Dossier

Les précurseurs qui auront intégré dans leur génome le gène thérapeutique devraient présenter un avantage de survie sur les cellules non modifiées génétiquement et devraient ainsi pouvoir reconstituer un stock de lymphocytes T et de cellules NK.  [...] Après 24 heures de prolifération dans un milieu adéquat, ces cellules ont été infectées 3 fois en 3 jours par le rétrovirus contenant le gène thérapeutique. Les cellules traitées ont été ensuite réinjectées par voie intraveineuse aux deux enfants.  [...]