• Santé - Traitement, Maladies, Thérapie génique

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Pour les maladies très rares comme le syndrome de Wiskott-Aldrich, les essais cliniques multicentriques sont le seul moyen de prouver la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique et rendre le traitement accessible à tous les patients. Nous suivons la même approche pour d'autres maladies  [...] Quant au professeur Adrian Trasher, il explique. C'est un exemple très fort de la façon dont la thérapie génique peut offrir un traitement très efficace pour les patients atteints de maladie génétique grave et complexe. C'est aussi une démonstration enthousiasmante de son potentiel pour le traitement d'un grand nombre d'autres maladies pour lesquelles les traitements existants sont soit insatisfaisants soit indispensables.  [...]

Parkinson : Utilisation de cellules souches pour le traitement

Pour appliquer ces découvertes au traitement de lésions ou de maladies du cerveau, il restait encore à s'assurer que les neo-neurones ainsi recrutés produiront bien la molécule réparatrice nécessaire comme la dopamine pour le traitement de la maladie de Parkinson.  [...] Ces résultats ouvrent des perspectives considérables pour le traitement de maladies neurodégénératives alliant une approche de thérapie génique (en orientant le devenir de cellules souches), avec celle d'une thérapie cellulaire (en conduisant ces cellules vers une région du cerveau déterminée).  [...]

[Génétique] OGM impliqué dans la thérapie génique des maladies sanguines

On me demande le nom de l'OGM impliqué dans la thérapie génique permettant de soigner les maladies sanguines.  [...] C'est une question niveau première s.concernant la thérapie génique pour soigner les maladies du sang.  [...]

EPO : le dopage génétique est détectable

L'étude publiée dans la revue Molecular Therapy d'août 2004 montre que l' EPO synthétisée après introduction du gène dans le muscle, n'est pas identique à celle produite naturellement par les reins. En particulier, l'EPO produite à partir du transfert du gène dans le muscle squelettique, présente un profil isoéléctrique différent de celui de l' hormone physiologique.  [...] Cette découverte apporte un élément nouveau au champ de recherches de Philippe Moullier sur les maladies génétiques orphelines de l'enfant (pour lesquelles aucun traitement médicamenteux n'existe actuellement). L'approche de ce laboratoire de l'Inserm, basée sur la thérapie génique, vise à mettre au point des vecteurs, ces structures moléculaires qui sont capables de véhiculer à travers la cellule les gènes défectueux à l'origine des maladies génétiques.  [...]

Thérapie génique : sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées

Seule ombre au tableau, le traitement par injection de drogues est très toxique pour l'organisme. L'équipe est donc à la recherche d'un système équivalent moins toxique afin d'envisager une application pour de nombreuses maladies du sang. La maladie de Gunther, la thalassémie ainsi que la drépanocytose sont autant de pathologies qui pourraient bénéficier de cette thérapie génique.  [...] 1 Ensemble des caractères apparents d'un individu, dus essentiellement aux facteurs héréditaires.   [...]

La thérapie génique, un espoir pour la rétinite pigmentaire

La thérapie génique est sur tous les fronts et s'impose comme la solution pour guérir les maladies génétiques. Des preuves de son efficacité sont aujourd'hui démontrées dans le cas de la rétinite pigmentaire.  [...] Jusqu'alors incurable, la maladie pourrait bien être en passe d'être soignée grâce aux nombreux travaux de recherche effectués depuis des années. Un article publié dans le journal FASEB par une équipe de chercheurs du Health Sciences Center de l'Université d'Oklahoma montre qu'une nouvelle génération de thérapie génique s'est révélée efficace dans le traitement de la maladie chez des souris juvéniles.  [...]

Téléthon 2010 : la thérapie génique avance !

Des avancées, réalisées sur des maladies dites modèles car moins complexes à étudier que les maladies neuromusculaires, permettent également de mieux comprendre les maladies plus fréquentes pour un jour pouvoir les soigner. Des essais de thérapie génique ont d'ailleurs déjà été réalisés sur des maladies peu connues comme la gamma-sarcoglycanopathie ou le syndrome de Wiskott-Aldrich.  [...] Pour les 20 ans du Généthon et quelques jours avant le début de cette nouvelle édition du Téléthon, a été inauguré le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde, baptisé Généthon Bioprod. Bien qu'il ne soit pas encore opérationnel, il aura pour objectif de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares.  [...]

Des nanodiamants pour la thérapie génique

La thérapie génique est prometteuse mais repose sur l'insertion de nouveaux gènes dans les cellules. Ce processus est difficile mais cela pourrait changer si l'on en croit une équipe de chercheurs aux Etats-Unis qui utilisent des nanodiamants.  [...] Voilà des dizaines d'années que la thérapie génique fait rêver et quelques résultats spectaculaires ont déjà été obtenus dans le traitement de certaines maladies génétiques. Mais l'écart reste grand entre les espoirs suscités par les différentes tentatives depuis une trentaine d'années et la réalité.  [...]

La thérapie génique testée contre une forme héréditaire de cécité

Pour l'heure, il n'existe aucun traitement contre la maladie de Stargardt, une affection oculaire héréditaire. Mais une équipe américano-française pourrait proposer une thérapie génique efficace d'ici 2018. Les premières phases de l'essai clinique en cours se déroulent bien.  [...] Dans le traitement par thérapie génique de la maladie de Stargardt, ces essais cliniques sont les plus avancés, puisqu'ils sont les seuls à être menés. Quelques dizaines de milliers de personnes sont concernées en Europe, et il en va de même aux États-Unis, reprend l'ophtalmologue.  [...]

Enquête : "de la médecine aux OGM : les enjeux des nouvelles technologies génétiques"

7. Que pensez-vous du fait que les entreprises pourraient utiliser la médecine prédictive (méthode permettant d'évaluer les risques de développer certaines maladies) pour sélectionner les futurs employés dans le cadre d'un entretien d'embauche.  [...] *La thérapie génique est le traitement d'une maladie par modification génétique.  [...]