• Santé - Thérapie génique, Enfants, Maladie, Génétique

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Six enfants souffrant du syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique, ont vu leur état s'améliorer grâce à un protocole de thérapie génique. Ces résultats encourageants sont le fruit d'une collaboration franco-britannique soutenue par l'AFM-Téléthon.  [...] Quant au professeur Adrian Trasher, il explique. C'est un exemple très fort de la façon dont la thérapie génique peut offrir un traitement très efficace pour les patients atteints de maladie génétique grave et complexe. C'est aussi une démonstration enthousiasmante de son potentiel pour le traitement d'un grand nombre d'autres maladies pour lesquelles les traitements existants sont soit insatisfaisants soit indispensables.  [...]

Nouvelle stratégie pour la thérapie génique

Le risque entraîné par ces insertions aléatoires à été récemment mis en évidence à l'hôpital Necker (Paris), où un protocole de thérapie génique pour traiter des enfants atteints d'une maladie génétique incurable (X-SCID, aussi appelée les enfants bulles ) a été interrompue suite au développement d'une leucémie par un des enfants.  [...] L'équipe du Pr Calos espère maintenant pouvoir rapidement entreprendre des essais cliniques chez l'homme, afin de soigner une maladie génétique mortelle de la peau chez l'enfant.  [...]

La mucoviscidose : 1 enfant sur 2000 en est atteint

La mucoviscidose est la maladie génétique la plus fréquente avec une incidence de 1 enfant malade sur 2000/3000 naissances. Ainsi chaque année entre 500 et 800 enfants naissent atteints de cette affection. L'identification du gène altéré chez les enfants malades (CFTR) a ouvert la voie à la mise au point de nouveaux traitements (antiprotéases), en attendant un traitement de thérapie génique efficace.  [...] La greffe pulmonaire peut être réalisée dans certains cas, cependant il demeure de grandes incertitudes sur les bénéfices à long terme. La thérapie génique à fait naître de grands espoirs, notamment celui de pouvoir remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel, et ainsi de guérir définitivement la maladie.  [...]

Définition | Thalassémie | Futura Santé

La thalassémie est une forme de maladie génétique touchant plus ou moins gravement la structure de l' hémoglobine des globules rouges et entraînant des anémies.  [...] Comme toute maladie génétique, on ne peut pour l'instant traiter que les symptômes, même si des essais de thérapie génique sont en cours.  [...]

Science décalée : la bière n'est pas responsable des abdos Kronenbourg !

Les travaux montrent que la bière rend effectivement certains Teutons bedonnants, mais qu'ils ne prennent pas uniquement au niveau abdominal. Comme ils l'écrivent dans leur article, la consommation de bière semble plutôt associée à une augmentation des graisses sur l'ensemble du corps.   [...] Lire la suite. La thérapie génique sauve six enfants atteints de maladies génétiques.  [...]

De l'utilité des virus : de la thérapie génique à la lutte anti-tumorale | Dossier

La mise au point des techniques de génie génétique dans les années 70 a conduit à utiliser les virus comme transporteur de gènes. Paul Berg (Prix Nobel de Chimie en 1980) souhaitait utiliser le virus de singe SV40 comme cheval de Troie, capable de transporter un gène médicament dans l'organisme d'un personne atteinte d'une maladie génétique.  [...] Depuis, de nombreuses tentatives furent entreprises avec différents types de virus, avec plus ou moins de réussite. Il a fallu 30 ans pour voir le premier réel succès de la thérapie génique. En utilisant un rétrovirus de souris, l'équipe du Professeur Alain Fischer à l'Hôpital Necker Enfants-Malades réussit à corriger un défaut génétique grave.  [...]

Enquête : "de la médecine aux OGM : les enjeux des nouvelles technologies génétiques"

Dans le cadre d'un enseignement d'ouverture intitulé de la médecine aux OGM. les enjeux des nouvelles technologies génétiques, je dois réaliser une enquête sur ce sujet. Pourriez-vous répondre aux questions. Il s'agit de donner des réponses simples et les réponses qui vous viennent immédiatement à l'esprit.  [...] 3. Que pensez-vous de la thérapie génique (avantages et inconvénients) (si vous ne savez pas ce qu'est la thérapie génique, la réponse se trouve au bas de cette enquête).  [...]

[Génétique] myopathie de duchenne

la dystrophine, en son absence les fibres musculaires se fragilisent et se déchirent à chaque contraction. Dès lors, les enfants atteints de cette maladie sont condamnés à l'invalidité avant l'âge de 12 ans. Face à leur détresse, et grâce aux fortunes investis par le Téléthon, les chercheurs se sont lancés sur la piste de la thérapie génique, qui semblait être, à l'époque, la voie la plus prometteuse pour lutter contre une maladie génétique incurable par traitement chimique.  [...] AVIS D'EXPERTS. Selon l'avis de certains spécialistes des maladies neuromusculaires, La thérapie génique par saut d'exon est un événement important dans l'histoire des sciences. L'idée au départ est vraiment géniale. faire de la chirurgie du gène, en utilisant la machinerie de la cellule, plutôt que d'introduire un nouveau gène.  [...]

Téléthon : la 27e édition, c'est pour aujourd'hui et pour demain

Le Téléthon vise à récolter des fonds contre les maladies rares, des maladies génétiques dues souvent à une mutation au sein d'un gène. Depuis 1987, de nombreux progrès ont été faits mais la lutte est loin d'être gagnée. Des moyens supplémentaires sont nécessaires.  [...] Nous soutenons 34 essais contre 26 maladies différentes concernant le sang, le foie, le cerveau, le muscle et bien d'autres, a souligné mardi Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon. Par exemple, un essai de thérapie génique vient d'être lancé à l'hôpital Bicêtre (région parisienne) chez des tout petits contre une maladie génétique, fort rare, mais dévastatrice pour le cerveau, la maladie de Sanfilippo B.  [...]

Définition | Bêta-thalassémie | Futura Santé

Le gène de la beta-globine situé sur le chromosome 11 est altéré, et la maladie qui est récessive se déclare si les deux allèles sont touchés. L' hémoglobine est déficiente et les globules rouges sont également affectés. L' oxygène est moins bien transporté par le sang et la maladie est donc mortelle en bas âge.  [...] Les symptômes se traitent par des transfusions sanguines régulières et par une élimination de l'excès de fer du sang, mais ce ne sont pas des soins curatifs. Des progrès de thérapie génique donnent de l'espoir pour une guérison possible de cette maladie génétique.  [...]