• Santé - Thérapie génique, Enfants, Bulles

Ogm

Soin par thérapie génique d'enfants-bulles atteints de syndrome d'immunodéficience sévère lié à l'X. Finalement sur 12 traités, 3 ont déclaré après coup une leucémie, et un en est mort (ou mes souvenirs ne sont plus bons ).  [...] Oui je me souviens bien de ce cas (le cas numéro 4) lors de l'essai de thérapie génique sur les enfants bulles. Mais c'est vraiment faute à pas de chance. Car le transgène s'est inséré en amont d'un oncogène exprimé dans les leucémies. Donc l'oncogène en question (LHO) étant exprimé, le cas 4 a développé une leucémie.  [...]

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

Ici, quatre enfants ont même pu arrêter les perfusions d'anticorps en intraveineuse. trois d'entre eux ont bien répondu à des vaccinations. Enfin, dans d'autres thérapies géniques, il pouvait y avoir un risque de leucémie à cause du vecteur employé, ce qui ne semble pas être le cas avec le lentivirus.  [...] La thérapie génique pourrait être une option de traitement efficace pour les nourrissons atteints de cette maladie extrêmement grave.  [...]

Le lifting du cou et les différentes techniques opératoires par le Dr Mitz

Une forme particulière de gras est constituée par le Chérubinisme, ou aspect rond enfantin du visage, qui peut complexer certaines personnes souhaitant avoir une meilleure définition au niveau des pommettes ou du menton, ou en tout cas retrouver quelques aspects angulaires de leur visage, pour diminuer le côté baby face qui les complexe.  [...] Lire la suite. Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis.  [...]

Nouvelle stratégie pour la thérapie génique

La thérapie génique a pour but de remplacer un gène défectueux par une copie fonctionnelle dans le chromosome des patients. Les méthodes d'insertions actuelles utilisent des systèmes viraux pour transférer le gène d'intérêt dans le chromosome. Mais l'insertion du gène par le virus s'effectue de manière aléatoire dans le génome, ce qui représente un risque important de complications secondaires.  [...] Le risque entraîné par ces insertions aléatoires à été récemment mis en évidence à l'hôpital Necker (Paris), où un protocole de thérapie génique pour traiter des enfants atteints d'une maladie génétique incurable (X-SCID, aussi appelée les enfants bulles ) a été interrompue suite au développement d'une leucémie par un des enfants.  [...]

[Génétique] Questions à propos de la thérapie génique

Début 2000 un essai de thérapie génique avait débuté en France pour des enfants souffrant de l'X-SCID, plus couramment appelés les bébés-bulles. L'essai a du être interrompu car les enfants ont développé une leucémie (cancer des globules blancs) et certains en sont morts ( 2 sur 3 il me semble, à vérifier.  [...] En fait notre problématique est surtout ciblée sur les progrès de la thérapie génique qui ont été permis par l'utilisation des vecteurs viraux (viraux car les vecteurs non viraux sont encore peu utilisés il me semble...) donc nous parlerons plutot des limites dans la conclusion (j'avais déjà du faire un exposé sur les bébés bulles il y a un ou deux ans donc je connais un peu le sujet. D ).  [...]

[Génétique] Je récolte les témoignage sur la thérapie génique

Le mieux serait de lire les articles qui en parlent et de contacter les auteurs pour espérer avoir une réponse de leur part. Evidemment ce sont des articles en anglais et les grands pontes de la thérapie génique ne prennent pas souvent le temps de répondre au commun des mortels... mais je n'ai pas d'autres idées.  [...] Les seuls cas ou la thérapie génique a été utilisée sur des humains, est pour le traitement des enfants bulles qui ont un déficit immunitaire. Mais ca n'a pas été sans probleme par la suite... et ils n'ont ete que 6 ou 7 a etre traités si ma memoire est bonne.  [...]

Thérapie génique : les raisons d'un échec

En octobre 2002, deux cas de leucémies détectés chez des enfants traités par thérapie génique à l'hôpital Necker (Paris) ont entraîné l'arrêt de l'essai thérapeutique. Cette semaine les chercheurs ont annoncé dans la revue Science avoir fait d'importants progrès dans la compréhension des causes de ces leucémies.  [...] En dehors de la thérapie génique, seule une greffe de moelle osseuse peut permettre à ces enfants de guérir, seulement dans 80 % des cas il est impossible de trouver un donneur compatible. Le traitement de cette maladie a constitué la première réussite de thérapie génique, mais comme toute nouvelle technologie des effets secondaires étaient envisageables.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

réussite d'une thérapie génique sur les bébés-bulles, et premiers résultats de la thérapie cellulaire pour l' infarctus du myocarde et la maladie de Huntington.  [...] Toutes ces résultats sont le fruit de la détermination des malades, des familles et des bénévoles de l'AFM. Cette détermination ne doit pas faillir. Parce qu'un essai clinique de thérapie génique ou cellulaire sur l'homme coûte des millions d'euro, parce que les malades attendent, et que de nouvelles thérapeutiques prometteuses émergent rendez-vous les 3 et 4 décembre prochains pour, ensemble, mener le combat contre la maladie à travers ce marathon de la solidarité qu'est le Téléthon.  [...]

Définition | Thérapie génique | Futura Santé

Les premiers essais thérapeutiques de thérapie génique ont eu lieu dans les années 1990. En 1995, un patient atteint d'une immunodéficience a été traité avec des cellules génétiquement modifiées par une équipe italienne. En France, à l'hôpital Necker, des patients souffrant d'un déficit immunitaire ( bébés bulles ) ont été traités avec succès par thérapie génique.  [...] Dans le traitement du cancer, la thérapie génique peut modifier des cellules immunitaires du patient pour qu'elles détruisent les cellules cancéreuses. Ainsi, les lymphocytes T modifiés en cellules appelées CAR-T ont donné des résultats encourageants dans des cas de leucémies.  [...]

Cancer : « on guérit plus de la moitié des patients » !

Jocelyne Bérille. Nous assurons la promotion d'études cliniques académiques, c'est-à-dire avec ou sans partenariat de l'industrie pharmaceutique, et surtout avec le soutien de la Ligue contre le cancer. Ces études ont pour but d'améliorer les traitements des tumeurs rares, des populations dites rares (enfants, personnes âgées), ou les stratégies thérapeutiques qui ne sont pas des priorités pour les industriels telles que la chirurgie ou la radiothérapie.  [...] Jocelyne Bérille. Il y a des indications médicales, autres que la cancérologie, où la thérapie génique a prouvé son efficacité (bébés-bulles). Il faut savoir que c'est une technique très lourde. En cancérologie, ce n'est pas pour l'instant l'avenir immédiat.  [...]