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Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

À l'hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, un patient atteint de drépanocytose a été traité par thérapie génique il y a neuf mois et son état s'est nettement amélioré. Des cellules souches modifiées pour produire une hémoglobine normale lui ont été injectées.  [...] Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génétique pourrait faire partie des traitements proposés contre la drépanocytose. Notamment en remplacement de la greffe de moelle osseuse pour des patients ne bénéficiant pas d'un donneur HLA compatible ( Human Leucocyte Antigen, degré de compatibilité en fonction des antigènes présent à la surface des cellules).  [...]

CRISPR-Cas9 : un risque de cancer identifié

Or, ces cellules risquent plus de devenir cancéreuses. Dans un communiqué, Emma Haapaniemi a expliqué qu'en choisissant les cellules dans lesquelles l'édition génomique avait fonctionné nous pourrions par inadvertance également choisir des cellules sans p53 fonctionnelle.  [...] Les conséquences pourraient être graves. Transplantées chez un patient, comme dans la thérapie génique pour les maladies héréditaires, de telles cellules pourraient donner lieu à un cancer, ce qui soulève des préoccupations pour la sécurité des thérapies géniques basées sur CRISPR.  [...]

STUPEUR: l'inévitable naissance artificielle d'une "Kaguya"fille aura t'elle lieu?

S'embarasse-t-on par exemple de l'évolution naturelle quand on parle de la thérapie génique chez l'Homme Autrement dit, le projet de la thérapie génique ne représente-il pas, en quelquesorte, un fantastique bras d'honneur fait à la Nature.  [...] La thérapie génique, que je comprends comme l'injection d'un gène fonctionnel dans certaines cellules d'un patient, cellules qui vont ensuite se reproduire in vivo, est une thérapie. Comme toutes les thérapies, c'est un bras d'honneur à la nature. Le pire des virus reste naturel.  [...]

Thérapie génique : un espoir contre la bêta-thalassémie

la thérapie génique, soit l'insertion d'un gène médicaments dans les cellules du patient, une méthode qui avait fait ses preuves sur la souris.  [...] Si la thérapie génique est loin d'être sans risque pour l'instant, une étape importante a néanmoins été franchie. L'augmentation significative du taux de &beta.-globine est une victoire en soi et devrait mener à des essais thérapeutiques sur une dizaine d'autres patients.  [...]

Définition | Thérapie génique | Futura Santé

La thérapie génique peut aussi aboutir à des médicaments disponibles sur le marché. Ainsi, le Glybera a été le premier médicament de thérapie génique autorisé en Europe. il vise à traiter une inflammation du pancréas d'origine génétique.  [...] Dans le traitement du cancer, la thérapie génique peut modifier des cellules immunitaires du patient pour qu'elles détruisent les cellules cancéreuses. Ainsi, les lymphocytes T modifiés en cellules appelées CAR-T ont donné des résultats encourageants dans des cas de leucémies.  [...]

Des leucémies soignées grâce au virus du Sida

Ce nouveau procédé, nommé CTL019, a été décrit lors du congrès annuel de l' American Society of Hematology, qui s'est tenu du 8 au 11 décembre à Atlanta. Il consiste en une thérapie génique capable de diriger les cellules du système immunitaire contre les cellules tumorales afin de débarrasser le patient de son cancer.  [...] Cette activation extrême des défenses du patient entraîne de lourds effets secondaires. forte fièvre, nausées, chute de tension, etc. La violence des symptômes a poussé les médecins à réagir. les patients ont reçu deux médicaments immunomodulateurs, régulant la réponse immunitaire sans pour autant abaisser la mortalité des cellules leucémiques.  [...]

Bientôt des cellules souches pluripotentes en thérapie génique ?

elles peuvent fournir des cellules spécialisées, sur commande, possédant le même patrimoine génétique que les cellules d'origine. Les cellules iPS constituent une base potentielle à l'exploration de nombreux domaines thérapeutiques, notamment celui des greffes ou de la thérapie génique.  [...] Des chercheurs viennent pour la première fois de démontrer que les cellules dérivées de cellules souches iPS peuvent être utilisées dans le cadre d'une thérapie génique pour contribuer à pallier les effets d'une pathologie dans un modèle de souris portant une insuffisance hépatique.  [...]

[Biologie Moléculaire] Thérapie génique et Celluaire..

bonjour à tous... En faisant des recherches sur 1 thème qu'est La Thérapie génique par les cellules souches, je suis tombée sur des articles qui traîtent l la thérapie cellulaire, ma question est. est ce la même chose est ce que mon thème veut dire entre autre la thérapie cellulaire et ça serait trés aimable de m'orienter vers des liens qui pourrons m'aider.  [...] La thérapie génique par les cellules souches a été et est encore en vogue. Mais elle est en passe d'être surpassée par la thérapie cellulaire.  [...]

Leucémie : les promesses de la thérapie génique

Les leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) sont plus fréquentes chez l'enfant que chez l'adulte. Environ 75 % des cas rapportés surviennent en effet chez des patients de moins de 18 ans avec un pic de fréquence entre deux et cinq ans. La thérapie génique pourra-t-elle venir à bout de ces maladies searching4jphotography, Flickr, cc by nc 2.0.  [...] En 2012 par exemple, l'histoire de la petite Emma avait attendri le monde entier. Après avoir frôlé la mort à la suite de deux chimiothérapies inefficaces, la fillette de sept ans avait pu bénéficier d'une thérapie génique ex vivo. Elle est aujourd'hui en rémission et ne présente plus aucune trace de cellules cancéreuses.  [...]

Lutte contre le Sida : un avenir prometteur | Dossier

La thérapie génique pourrait figurer parmi les traitements futurs contre le VIH, au même titre que la thérapie cellulaire. Peut-être l'occasion d'exterminer définitivement le virus du Sida chez un patient. Maurizio de Angelis, Wellcome Images, Flickr, cc by nc nd 2.0.  [...] En parallèle, on cherche à déterminer le lien entre l'expression des gènes humains et l'infection au VIH, afin de savoir quels fragments d' ADN pourraient nous préserver. C'est un premier pas vers la thérapie génique, qui pourrait aussi constituer un traitement d'avenir contre le VIH.  [...]