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[Génétique] OGM impliqué dans la thérapie génique des maladies sanguines

C'est une question niveau première s.concernant la thérapie génique pour soigner les maladies du sang.  [...] On doit attendre un an pour permettre aux cellules modifiées le temps de se multiplier dans l'organisme et d'exprimer le gêne thérapeutique, c'est à dire synthétiser la bêta-globine molécule indispensable au transport du dioxygène dans le sang*.  [...]

La myopathie de Duchenne corrigée chez la souris

Ces résultats, obtenus en intervenant directement sur le message du gène, ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques pour les maladies génétiques. Ils illustrent l'évolution des techniques de thérapie génique qui viennent aujourd'hui apporter des réponses de plus en plus fines à chaque type d'anomalie génétique.  [...] Ces résultats ont été obtenus, en moins de 2 ans, grâce à la structure intégrée mise en place à Généthon depuis 1999. laboratoires de vectorologie pour la mise au point des vecteurs de thérapie génique, laboratoires d'imagerie, de cytologie et d' histologie pour l'évaluation in vivo des thérapeutiques.  [...]

Des patients recouvrent la vue grâce à la thérapie génique

Un nouveau succès de la thérapie génique vient d'être achevé très récemment. Des scientifiques de l'université d'Oxford ont en effet obtenu des résultats très prometteurs dans le traitement de la choroïdérémie, une pathologie incurable rare entraînant une perte progressive de la vision.  [...] Selon les scientifiques, ces résultats montrent que la thérapie génique est efficace pour soigner des maladies oculaires. Dans le futur, ils souhaiteraient opérer des personnes plus jeunes afin d'empêcher très tôt la progression de la maladie. Ils aimeraient également adapter cette méthode médicale à d'autres pathologies de l' oeil comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), un trouble fréquent qui entraîne une perte progressive de la vision avec les années.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

réussite d'une thérapie génique sur les bébés-bulles, et premiers résultats de la thérapie cellulaire pour l' infarctus du myocarde et la maladie de Huntington.  [...] Toutes ces résultats sont le fruit de la détermination des malades, des familles et des bénévoles de l'AFM. Cette détermination ne doit pas faillir. Parce qu'un essai clinique de thérapie génique ou cellulaire sur l'homme coûte des millions d'euro, parce que les malades attendent, et que de nouvelles thérapeutiques prometteuses émergent rendez-vous les 3 et 4 décembre prochains pour, ensemble, mener le combat contre la maladie à travers ce marathon de la solidarité qu'est le Téléthon.  [...]

Des nanodiamants pour la thérapie génique

La thérapie génique est prometteuse mais repose sur l'insertion de nouveaux gènes dans les cellules. Ce processus est difficile mais cela pourrait changer si l'on en croit une équipe de chercheurs aux Etats-Unis qui utilisent des nanodiamants.  [...] Voilà des dizaines d'années que la thérapie génique fait rêver et quelques résultats spectaculaires ont déjà été obtenus dans le traitement de certaines maladies génétiques. Mais l'écart reste grand entre les espoirs suscités par les différentes tentatives depuis une trentaine d'années et la réalité.  [...]

Premier succès de thérapie génique : un déficit immunitaire héréditaire corrigé | Dossier

Les premiers résultats d'une thérapie génique efficace viennent d'être publiés par des chercheurs de l'Inserm et de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris. l'équipe du Dr Marina Cavazzana-Calvo et du Pr Alain Fischer (Unité 429 Inserm, hôpital Necker-Enfants malades, Paris).  [...] Ils se portent bien et vivent aujourd'hui à domicile sans aucun traitement. Ces résultats publiés dans la revue internationale Science, montrent, pour la première fois, qu'il est possible de corriger une maladie par thérapie génique. Cet essai, dont l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris est le promoteur, a reçu le soutien de l' AFM, grâce aux dons du Téléthon.  [...]

Téléthon 2010 : la thérapie génique avance !

Le Téléthon est l'occasion de se rappeler que des millions de Français souffrent de maladies génétiques rares, mais que la recherche ne les oublie pas. L'inauguration de Généthon Bioprod, le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde en est la preuve.  [...] Pour les 20 ans du Généthon et quelques jours avant le début de cette nouvelle édition du Téléthon, a été inauguré le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde, baptisé Généthon Bioprod. Bien qu'il ne soit pas encore opérationnel, il aura pour objectif de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares.  [...]

Thérapie génique de la drépanocytose, la maladie de l'hémoglobine la plus fréquente

Les résultats publiés cette semaine dans Science obtenus grâce à une collaboration franco-américaine coordonnée par Philippe Leboulch, directeur de l'Equipe Inserm 111, responsable d'un laboratoire au MIT, marquent une étape importante vers la thérapie génique de la drépanocytose, une des maladies génétiques les plus fréquentes au monde due à une mutation d'un gène de l'hémoglobine.  [...] Ces travaux marquent une avancée importante sur la voie de la thérapie génique de la drépanocytose chez l'homme. A l'heure actuelle, la greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon constitue le seul traitement radical possible pour les malades atteints de drépanocytose, mais seule une minorité peut en bénéficier faute de donneur compatible ou encore du risque thérapeutique jugé trop élevé.  [...]

La thérapie génique sauve six enfants atteints de maladies génétiques

Voilà quelques années, tous les espoirs se portaient sur la thérapie génique pour soigner les personnes atteintes de maladies génétiques incurables. Malheureusement, des écueils et des échecs gravissimes ont un peu douché les ambitions des scientifiques. En effet, certains bébés traités ont par la suite développé une leucémie du fait de l'inactivation non désirée d'un gène, causée par la thérapie.  [...] Les chercheurs n'ont pas baissé les bras pour autant. Et en Italie, les résultats de deux études menées à l'hôpital San Raffaele de Milan et financées par l' argent du Téléthon montrent qu'il faut y croire. Pour l'heure, six enfants atteints de maladies génétiques rares et traités depuis au moins deux ans par thérapie génique semblent bien se porter, et les symptômes de leurs troubles respectifs ont fortement reculé, voire disparu.  [...]

[Biologie Cellulaire] La Chirurgie des gènes

Moi je le transformerais en thérapie génique ou un truc du genre... et là ça te donne déjà des idées de recherches à effectuer.  [...] La thérapie génique ou la chirurgie des gènes sont finalement les mêmes procedés. Mais, le but pour la thérapie génique c'est d'apporter qqchose qui peut donner les résultats au niveau des rémèdes pour la maladie etc.  [...]