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thérapie génique

Oui, pour traiter des bébés bulles, c'est à dire nés sans système immunitaire donc condamnés à vivre dans une bulle sterile.  [...] Effectivement, il y a eu des essais sur l'homme dans le traitement des bébés bulles.  [...]

Téléthon : cinq questions à Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM

Serge Braun. Non, au contraire... On peut citer plusieurs exemples. Pour la maladie dite des bébés bulles, due à un déficit immunitaire génétique (appelé ADA-SCID), le traitement à l'essai, qui a déjà bénéficié à douze enfants, est une greffe de cellules de moelle osseuse après modification de leur génome à l'aide d'un rétrovirus.  [...] Il reste 40% de traitements classiques, par médicaments pharmacologiques. A l'hôpital de la Timone, à Marseille, Nicolas Lévy a par exemple découvert un traitement contre la progéria, cette terrible maladie génétique qui accélère le vieillissement chez l'enfant.  [...]

Mes grandes interrogations en biologie.

En fait les différences génétiques portent sur des gènes de développement qui modifient justement le développement. Ainsi si l'Homme a un cerveau développé c'est parce que la mise en place de son systeme nerveux central est beaucoup plus lent que chez les autres primates.  [...] Pour ce qui est de l'homme qui pourrait prendre en main son évolution, et bien théoriquement tout est possible là dessus. Mais par rapport à l'éthique, je pense que ce n'est pas prêt d'arriver. Sans oublier la pratique, et que quand on transfère un gène, on ne sait pas où il tombe dans le génome = grosses cata en perspectives. (voir l'histoire des bébés bulles).  [...]

Thérapie génique : les raisons d'un échec

Dix bébés étaient traités pour une maladie génétique appelée DICS-X. Ce déficit génétique entraîne l'absence totale de cellules immunitaires, laissant la porte ouverte à toutes les infections. Pour les protéger ces enfants sont donc obligés de vivre dans des bulles stériles, d'où le nom de bébés bulles qui leur est communément donné.  [...] En dehors de la thérapie génique, seule une greffe de moelle osseuse peut permettre à ces enfants de guérir, seulement dans 80 % des cas il est impossible de trouver un donneur compatible. Le traitement de cette maladie a constitué la première réussite de thérapie génique, mais comme toute nouvelle technologie des effets secondaires étaient envisageables.  [...]

Vers un nouveau traitement du cancer et des maladies génétiques | Dossier

Actuellement la plupart des maladies génétiques sont incurables. En 2000 puis plus récemment en juin 2002, la thérapie génétique a permis de soigner des bébés bulles. Cependant ces protocoles ont récemment été arrétés suite à l'apparition chez un des enfants traités d'une leucémie, liée à l'intégration du transgène dans un gène suppresseur de tumeur.  [...] Ce problème souligne la difficulté de mettre au point une technique efficace et sure de thérapie génique. Ce dossier aborde la possibilité d'utiliser une autre approche thérapeutique afin de soigner ou de réduire les effets d'un nombre important de maladies génétiques et de cancers.   [...]

Définition | Thérapie génique | Futura Santé

Les premiers essais thérapeutiques de thérapie génique ont eu lieu dans les années 1990. En 1995, un patient atteint d'une immunodéficience a été traité avec des cellules génétiquement modifiées par une équipe italienne. En France, à l'hôpital Necker, des patients souffrant d'un déficit immunitaire ( bébés bulles ) ont été traités avec succès par thérapie génique.  [...] Dans le traitement du cancer, la thérapie génique peut modifier des cellules immunitaires du patient pour qu'elles détruisent les cellules cancéreuses. Ainsi, les lymphocytes T modifiés en cellules appelées CAR-T ont donné des résultats encourageants dans des cas de leucémies.  [...]

[Microbiologie] Micro-organismes lait UHT

il faut que tu sache une chose c'est que les bactéries sont présent absolument partout tu en trouvera partout dans ton simple corps il y a bien plus de bactérie que d'humain sur terre ou que de cellules humaines dans un corps (100 millions de milliards dans un corps humain) aucun animal ou être vivant mis au contacte de l'environnement ne peut être stérile naturellement sans bacterie la plus part des organismes ne survivrai même pas l'homme n'échappe pas a la règle donc peut de chance qu'un aliment soit stérile ^^ (il faut aussi distinguer bacterie et microorganisme pathogène).  [...] et pour l'homme si on ne parle que des bacterie pathogène on peu citer l'exemple des bébé bulles qui pourrai être intéressant donc qui eux vive et se nourrisse donc forcement uniquement de chose 100% saines.  [...]

Etude Clinique pour traiter l'Epidermolyse Bulleuse Simple Localisée (EBSL)

Le Centre de Référence des Maladies Rares de la Peau du CHU de Toulouse coordonne actuellement une recherche sur un nouveau traitement pour les patients atteints d'Epidermolyse Bulleuse Simple Localisée (forme d'épidermolyse bulleuse qui donne des bulles sous les pieds lors des frottements, à la marche par ex, plutôt en période chaude).  [...] Il est important que les patients participent à cette recherche pour que ce traitement puisse être disponible dans le futur.  [...]

Besoin d'explications sur l'immunologie (TS)

Pas uniquement les microbes, et pas forcément en entier. Ils peuvent phagocyter des fragments peptidiques bactériens ou viraux, des débris cellulaires. Ils résorbent aussi les complexes immuns.   [...] Mais y'a un truc qui me semble bizarre... J'ai l'impression que les macrophages ne servent à rien si les lymphocytes font tout ce travail. Enfin si, seulement manger les complexes antigène anticorps.   [...]

[Biochimie] Bébé médicament et thérapie génique germinale

J'ai vraiment besoin de votre aide. Quelqu'un peut-il m'expliquer la différence entre les bébés-médicaments et la thérapie génique germinale.  [...] La thérapie somatique consiste, comme dans le cas des bébés bulles, à soigner ou modifier une lignée cellulaire issue du malade, puis à lui regreffer les (ses) tissus sains.  [...]