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Généthon : du génome au médicament | Dossier

Créé et financé par l' AFM depuis 1990, Généthon est un laboratoire unique au monde qui a su, depuis sa création, être un formidable accélérateur de la recherche génétique et un lieu d'innovation unique. réalisation des premières cartes du génome humain, contribution à la découverte des gènes responsables de plusieurs centaines de maladies, mise au point de vecteurs innovants pour transporter les gènes-médicaments.  [...] Aujourd'hui, Généthon illustre le chemin parcouru par l'AFM grâce aux dons du Téléthon en abordant la dernière ligne droite. l' application à l'Homme des thérapies issues de la connaissance des gènes pour les maladies rares. Généthon a ainsi lancé quatre essais sur l'Homme pour des maladies neuromusculaires et un déficit immunitaire en 2009.  [...]

Des souris et des hommes !

La souris représente actuellement le modèle le plus intéressant pour l'étude de la physiologie et des maladies de l'être humain. À tel point d'ailleurs que les chercheurs devraient, d'ici quinze ans, avoir élargi et généralisé son étude sur le plan mondial.  [...] Des résultats qui permettent d'entrevoir les conséquences que pourraient avoir des mutations du même type chez l'Homme, de comprendre plus précisément l'origine et le cours de maladies génétiques et de développer de nouvelles thérapies. Parmi les autres avantages qu'offre la souris, citons sa reproduction rapide, sa taille réduite ou encore la connaissance de son génome, le deuxième génome de mammifère à avoir été décodé après celui de l'Homme.  [...]

Une même origine pour les macrophages et les cellules dendritiques

Ces cellules jouent un rôle important dans l'immunité et dans la lutte contre les maladies inflammatoires, infectieuses et dégénératives. Les résultats, publiés dans Science, permettront de mieux comprendre comment naissent ces deux types de cellules et, à terme, de cibler ce précurseur dans une visée thérapeutique des pathologies tumorales ou auto-immunes.  [...] Un précurseur équivalent chez l'homme pourrait, à terme, représenter une cible de thérapies destinées à contrôler sa différenciation vers un type cellulaire particulier, pour le traitement de maladies inflammatoires ou pour la mise au point de vaccins par exemple.  [...]

Un capteur électrochimique pour repérer les virus

Les adénovirus, ceux qui sont détectés par le capteur, forment une famille dont quelques dizaines peuvent infecter l'Homme. S'ils causent parfois des maladies, ils sont également utilisés pour nous soigner car ils jouent le rôle de vecteurs dans les thérapies géniques. GrahamColm, Wikipédia, cc by 3.0.  [...] Pour l'heure, le procédé ne repère que la présence d' adénovirus, des vecteurs de maladies bénignes ( gastroentérite par exemple) pour des personnes en bonne santé mais qui peuvent devenir mortelles pour les individus immunodéprimés, comme les malades du Sida ou les nouveau-nés.  [...]

Sida : un gel microbicide bloque l'infection au VIH chez des singes

Un gel microbicide conçu par des chercheurs du CNRS a totalement protégé 5 des 6 macaques d'une infection par le VIH. Le principe. de petits peptides, appelés miniCD4, miment le récepteur CD4 des lymphocytes T, empêchant le virus du Sida d'infecter les cellules du système immunitaire. L'essai clinique chez l'Homme se rapproche.  [...] Formulés en gels microbicides par une équipe de l' institut Galien Paris Sud, ils ont été testés pour la première fois sur un modèle primate par une autre équipe au sein de l'Institut des maladies émergentes et des thérapies innovantes ( Imeti ), étape incontournable avant l'accès aux phases cliniques sur l'Homme.  [...]

De nouvelles opsines pour une amélioration de l'oeil humain?

Les vecteurs utilisés pour ce genre de thérapie sont sonvent des adeno associated virus (AAV), ceux-ci pouvant infecter efficacement un grand nombre de type cellulaire, et pouvant aussi traverser la BBB. Le génome viral n'est toutefois intégré que de façon épisomale, il n'est donc pas transmis à toute la descendance cellulaire (il existe des rares cas de recombinaison).  [...] En ce qui concerne l'homme, je crois bien qu'aucune thérapie génique ciblant le système nerveux central existe à l'heure actuelle, même si un certain nombre d'entre elles sont en entrées en phase de tests cliniques. Ensuite, il est vrai que les motivations des thérapies géniques actuelles concernent des maladies chroniques qui sont difficile à traiter autrement que par thérapie génique.  [...]

Nos bactéries nous protègent du diabète de type 1

Des chercheurs français, en collaboration avec des équipes chinoises et suédoises, révèlent comment des bactéries de la flore intestinale jouent un rôle protecteur contre cette maladie auto-immune. Au centre de ce mécanisme. des peptides antimicrobiens, les cathélicidines, qui limitent l'inflammation du pancréas.  [...] Pour les auteurs, ces travaux sont une nouvelle preuve du rôle indéniable du microbiote dans les maladies auto-immunes, plus particulièrement dans le contrôle du développement du diabète auto-immun. Des données préliminaires, ainsi que la littérature scientifique, suggèrent qu'un mécanisme similaire pourrait exister chez l'Homme, ouvrant la voie à des thérapies nouvelles contre le diabète auto-immun.  [...]

devinette de VIH

Les signes de l'infection je ne les connais pas trop, mais j'imagine que le malade doit etre assez faible, mais qu'il n'y a pas de symptôme à proprement parler avant le declenchement des maladies opportunistes.  [...] Concernant les traitements, il existe des therapies freinant l'avancée du virus, mais rien qui à ma connaissance ne guerisse le malade.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

L'AFM soutient notamment une recherche fondamentale, indispensable pour mieux comprendre les mécanismes génétiques complexes et développer les solutions thérapeutiques. Parce que les maladies neuromusculaires sont dues à des lésions différentes, les connaissances fondamentales sur le muscle (la myologie) doivent être approfondies.  [...] Toutes les connaissances issues de la génétique, et les thérapies mises au point à partir de ces connaissances, permettront de combattre d'autres maladies rares génétiques et des maladies plus fréquentes.  [...]

Recherche d'informations sur le traitement préventif du cancer du sein par le tamoxifène.

Qui peut avoir un meilleur avis que plusieurs médecin totalisant plusieurs dizaines d'années d'études en plus de leur expérience manipulant des données systématiquement évaluées par d'autres chercheurs ayant les outils, la connaissance et le recul pour le faire.  [...] Denière chose, d'autres thérapies semblaient extrêmement prometteuses. Sur la souris, qui est l'étape de test nécessaire avant de passer sur l'homme, il n'est pas rare de voir une molécule faire régresser de 80% leur cancer. Ces molécules passent en test chez l'homme, on est confiant, et là c'est l'échec total, ce qui veut dire 10 ans de travaux intenses pour presque rien (car il y a toujours quelque chose à en tirer au niveau de l'acquisition des connaissances). Il faut encaisser et continuer.  [...]