• Santé - Essai, Phase, Thérapie

Téléthon 2003 : ''La Nouvelle Frontière''

- Un essai de phase 1 de thérapie cellulaire pour la myopathie de Duchenne mené à Québec, qui vise à tester la tolérance de la transplantation de cellules souches musculaires (myoblastes) chez 10 malades.  [...] - Un essai de phase 2 de thérapie cellulaire pour la maladie de Huntington. Cette maladie est caractérisée par une dégénérescence des neurones, provoquant une altération physique et intellectuelle inexorable chez les malades. Le principe du traitement en phase de test est de greffer des neurones foetaux dans le cerveau pour restaurer les fonctions neurologiques déficientes.  [...]

Maladie de Parkinson : les avancées étonnantes de la science

Enfin, toujours en 2011, c'est la thérapie génique qui ouvrait la voie à l'amélioration des symptômes, avec la quasi-certitude d'un essai de phase 3.  [...] C'est ainsi qu'en 2008 des souris rendues parkinsoniennes ont vu leurs symptômes réduits après l'injection de neurones obtenus par clonage de leurs propres cellules. Le clonage thérapeutique nous réserve certainement encore de bonnes surprises. Plus récemment, en janvier 2012, ce sont cette-fois-ci des singes qui ont permis d'attester de l'efficacité du traitement des symptômes de Parkinson par l'injection de cellules souches dans le cerveau.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

Sébastien, 21 ans, atteint d'une myopathie de Duchenne, a participé au premier essai de thérapie génique de phase I sur l'homme pour cette maladie.  [...] J'ai participé à l'essai de thérapie génique sur la myopathie de Duchenne et c'est important pour moi. Je me définis aujourd'hui comme une sorte de pionnier de la thérapie génique. Participer à cet essai, c'était aider toute la recherche sur les maladies génétiques.  [...]

Nanomédecine : ses premiers succès constatés chez l'Homme

Il faut rappeler que la phase 1 d'un essai clinique consiste à s'assurer de l'innocuité d'un médicament pour l'Homme et son efficacité sera jugée ultérieurement, dans la troisième phase. Cependant, il semble que chez les patients, la thérapie soit efficace.  [...] Mais l'espoir est de mise et permet d'entrevoir la perspective de thérapies nanomédicales. On se dit alors que cette nanoparticule pourrait bien faire des petits.  [...]

Cancer : au congrès de l'Asco, pas mal de nouveau !

Les découvertes les plus intéressantes, qui font l'objet d'articles complets sur Futura-Sciences, concernent probablement les cancers du sein et de la prostate. Si celles-ci sont les plus relayées dans les médias, la rencontre annuelle a débouché sur l'annonce d'autres thérapies prometteuses. Petit passage en revue.  [...] Des chercheurs du Dana Farber Cancer Institut annoncent qu'un essai clinique de phase II montre l'efficacité d'une thérapie personnalisée contre le cancer du poumon.  [...]

Parkinson : la thérapie génique est en marche

Des traitements médicamenteux ( agoniste de la dopamine...) et chirurgicaux ( stimulation ou destruction de zones cérébrales) existent déjà, mais ne sont pas suffisamment efficaces et peuvent entraîner des effets secondaires parfois lourds. L'idée d'une thérapie génique est née pour réduire la tension musculaire en apportant au système nerveux le moyen de produire davantage de GABA.  [...] Cette fois, l'efficacité de cette thérapie génique a été testée sur l'Homme lors d'un essai clinique de phase 2 réalisé en double aveugle dans sept centres médicaux des États-Unis sur des patients atteints des formes modérées à sévères de la maladie de Parkinson.  [...]

Vaccin contre le Sida : une étude clinique sera lancée fin 2011

Un vaccin thérapeutique contre le Sida va entamer un test clinique d'ici la fin de l'année, c'est-à-dire qu'il sera testé sur des humains, après avoir reçu l'approbation de l'Afssaps. Cette phase, qui doit être mise en place en France d'ici la fin de l'année, représente donc un espoir immense dans la lutte contre le VIH.  [...] Il s'agit d'un essai clinique dit de phase I/IIa qui sera mené sur 24 patients infectés par le VIH et sous thérapie antirétrovirale. Le candidat-vaccin thérapeutique a vu le jour grâce aux recherches de Patrice Debré et Vincent Vieillard (Unité mixte Inserm et université Pierre et Marie Curie ) de Paris.  [...]

La technique des ARN interférents pour soigner les maladies oculaires

Les résultats de la première phase d'essais cliniques ont été annoncés par Dale Pfost, president d'Acuity le 1er juin lors du meeting de l'American Society of Gene Therapy. Bevasiranib cible le gène responsable de la synthèse de VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor), qui stimule la synthèse des vaisseaux sanguins.  [...] Cet essai clinique couronné de succès dans sa première phase constitue la première pierre du développement des thérapies par ARN interférent. Les résultats de la phase II sont attendus pour septembre 2006. La phase III devraient au moins durer jusqu'en 2009.  [...]

Guerir les malades du SIDA? voici ce que je propose...

Des chercheurs américains et australiens viennent de publier les résultats d'un essai clinique de phase II1, contrôlé, randomisé, en double-aveugle associant ces thérapies innovantes. Des cellules érythropoïétines des patients participant à l'étude ont été récoltées, multipliées en culture, inséminées par un ribozyme appelé OZ I, grâce à un vecteur viral inoffensif et réinjectées aux patients respectifs.  [...] 1) Essai clinique enregistré sous le numéro NCT00074997 consultable sur le site http.//www.clinicaltrials.gov Mitsuyasu R et coll.. Phase 2 gene therapy trial of an anti-HIV ribozyme in autologoue CD34+ cells. Nature Medecine, 2009, Vol.15, 3. 285 - 292.  [...]

La thérapie génique testée contre une forme héréditaire de cécité

Pour l'heure, il n'existe aucun traitement contre la maladie de Stargardt, une affection oculaire héréditaire. Mais une équipe américano-française pourrait proposer une thérapie génique efficace d'ici 2018. Les premières phases de l'essai clinique en cours se déroulent bien.  [...] Les équipes de José-Alain Sahel et de David Wilson, depuis l'université de Portland (Oregon, États-Unis), collaborent conjointement et ont récemment entamé les premières phases d'un essai clinique de thérapie génique.  [...]