• Santé - Donneur, Moelle osseuse, Compatible

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Cette pathologie, qui touche essentiellement les garçons, se traduit par des hémorragies, des infections graves et à répétition, de l' eczéma sévère et, chez certains patients, des réactions auto-immunes et l'apparition de cancers. Le seul traitement disponible à ce jour est la greffe de moelle osseuse qui nécessite un donneur compatible et peut provoquer des complications graves.  [...] Le seul traitement du syndrome consiste à greffer de la moelle osseuse d'un donneur compatible. US Navy, Wikimedia Commons, DP.  [...]

[Génétique] homozygote ou double hétérozygote ?

Il aura une chance sur 2 d'avoir une thalassémie mineure (quasiment asymptomatique), et une chance sur 2 d'avoir un trait drepanocytaire (quasiment asymptomatique). Je te conseille vivement de consulter en génétique pour avoir plus d'information et si nécessaire, voir s'il y a une indication à tester ta compagne (si elle le souhaite).   [...] La greffe de moelle osseuse est le SEUL traitement permettant de GUERIR. C'est extremement lourd (long et difficile), on le fait plutot sur les jeunes de moins de 18 ans et il faut UN DONNEUR de moelle COMPATIBLE. seul 25% des freres ou soeurs de memes parents le sont).  [...]

Allogreffe de moelle osseuse réussie - Page 2

Coucou, me revoilà. Petit bulletin de santé me concernant. Nous avons fêté mon frère donneur compatible et moi-même, notre onzième année d'allogreffe de moelle osseuse. Elle a eut lieu le 23 août 2002. Alors que c'était plutôt mal parti. Huit mois d'hôpital.  [...] Tout d'abord,merci pour l'intérêt que tu portes à mon témoignage. Bien sûr que cela a changé des choses dans les relations avec mon frère donneur compatible. Si tu fais un mémoire sur ce sujet, et si je ne suis pas censuré, je ne saurai t'encourager à lire le livre que j'ai écrit sur cette allogreffe de moelle osseuse, où je décris au jour le jour les relations de toutes sortes avec les diverses personnes qui m'ont accompagné dans ce parcours.  [...]

Description de la maladie | Dossier

Non protégés contre une éventuelle agression bactérienne ou virale, les enfants atteints sont obligés de vivre isolés dans une bulle stérile en attendant de pouvoir bénéficier d'une greffe de moelle osseuse, seul traitement existant actuellement. Aucun donneur compatible n'avait été trouvé pour les deux enfants qui viennent de subir cette thérapie génique.  [...] Un défaut génétique sur le chromosome X est à l'origine de ce déficit immunitaire. des mutations sur un gène, dénommé gamma-c (_c), conduisent à bloquer très précocement le développement des lymphocytes T et NK dans la moelle osseuse et le thymus. Ce gène _c code pour une partie d'un récepteur présent à la surface des cellules précurseurs des lymphocytes T et cellules NK.  [...]

Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

Le seul traitement curatif actuel est la greffe de moelle osseuse. La thérapie génique pourrait venir s'y ajouter. drepanocytose.net.  [...] Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génétique pourrait faire partie des traitements proposés contre la drépanocytose. Notamment en remplacement de la greffe de moelle osseuse pour des patients ne bénéficiant pas d'un donneur HLA compatible ( Human Leucocyte Antigen, degré de compatibilité en fonction des antigènes présent à la surface des cellules).  [...]

Thérapie génique : les raisons d'un échec

Dix bébés étaient traités pour une maladie génétique appelée DICS-X. Ce déficit génétique entraîne l'absence totale de cellules immunitaires, laissant la porte ouverte à toutes les infections. Pour les protéger ces enfants sont donc obligés de vivre dans des bulles stériles, d'où le nom de bébés bulles qui leur est communément donné.  [...] En dehors de la thérapie génique, seule une greffe de moelle osseuse peut permettre à ces enfants de guérir, seulement dans 80 % des cas il est impossible de trouver un donneur compatible. Le traitement de cette maladie a constitué la première réussite de thérapie génique, mais comme toute nouvelle technologie des effets secondaires étaient envisageables.  [...]

Drépanocytose

L'avantage des avancees en terme de cellules souches induites et que l'on peut aujourd'hui fabriquer des cellules de moelle osseuse sans avoir besoin d'un donneur compatible, puisqu'on utilise directement les cellules du patient lui-meme pour les guerir. Cela evite les rejets de greffe (ce qui represente le probleme principal dans les greffes).  [...] Il y a une autre chose importante à savoir concernant ce type de recherches. il s'agit a terme (apres preparation des cellules souches) d'un traitement „classique de greffe de moelle osseuse, ce qui revient a un traitement couteux (100.000 euros), long (plusieurs semaines dans l'isolement), et delicat, loin de pouvoir guérir tous les drepanocytaires.  [...]

Décès de Georges Mathé, pionnier de l'immunothérapie

Au cours de sa brillante carrière, Georges Mathé s'est majoritairement intéressé à l' immunothérapie comme moyen de lutte contre le cancer et en particulier contre la leucémie. En 1959, alors qu'il effectuait des recherches sur les greffes de moelle osseuse et le problème des incompatibilités, il fut amené à réaliser les premières greffes de moelle osseuse sur six physiciens irradiés accidentellement dans une centrale nucléaire de Yougoslavie. Quatre d'entre eux ont pu être sauvés.  [...] Cette technique pionnière ouvrit la voie vers le traitement des leucémies par greffe de moelle osseuse ou immunothérapie adoptive, permettant d'apporter des cellules immunitaires compétentes à partir d'un donneur compatible. Georges Mathé put notamment montrer que la disparition des cellules cancéreuses était due à la réaction immunitaire du greffon contre les cellules de l'hôte (cancéreuses mais aussi saines).  [...]

Leucémie : le sang du cordon ombilical, source de cellules souches

En l'absence de donneur de moelle osseuse compatible, le sang du cordon ombilical constitue une source de cellules souches intéressantes pour le traitement de patients adultes atteints de leucémie.  [...] Elles occasionnent en effet moins de rejets que les cellules issues de la moelle osseuse, évitant la difficile recherche d'un greffon compatible.  [...]

Thérapie génique de la drépanocytose, la maladie de l'hémoglobine la plus fréquente

Les résultats publiés cette semaine dans Science obtenus grâce à une collaboration franco-américaine coordonnée par Philippe Leboulch, directeur de l'Equipe Inserm 111, responsable d'un laboratoire au MIT, marquent une étape importante vers la thérapie génique de la drépanocytose, une des maladies génétiques les plus fréquentes au monde due à une mutation d'un gène de l'hémoglobine.  [...] Ces travaux marquent une avancée importante sur la voie de la thérapie génique de la drépanocytose chez l'homme. A l'heure actuelle, la greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon constitue le seul traitement radical possible pour les malades atteints de drépanocytose, mais seule une minorité peut en bénéficier faute de donneur compatible ou encore du risque thérapeutique jugé trop élevé.  [...]