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Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Pour Marina Cavazzana et Salima Hacein-Bey Abina. Les résultats obtenus dans cet essai clinique multicentrique constituent une avancée thérapeutique importante car ils concernent une pathologie complexe qui affecte la quasi-totalité des cellules sanguines avec des conséquences cliniques dramatiques.  [...] Frédéric Revah, directeur général de Généthon, est également satisfait. Ces premiers résultats de notre essai thérapeutique pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich sont très encourageants. Ils illustrent également la capacité des équipes de Généthon à mener non seulement la recherche amont pour concevoir les traitements pour ces pathologies rares et complexes, mais aussi à mettre en place des essais cliniques internationaux, à produire ces médicaments de thérapie innovante, à travailler avec des équipes internationales et à maîtriser les aspects règlementaires liés à ces essais en France et à l'étranger.  [...]

Des cellules souches pour réparer le coeur

Produire des cellules souches cardiaques à visée thérapeutique, agréées par les autorités sanitaires françaises. c'est désormais possible grâce aux travaux d'équipes de l'hôpital européen Georges-Pompidou et de l'hôpital Saint-Louis. Après la mise au point d'une technique d'implantation, un essai clinique pourra démarrer.  [...] Dans ce but, des cellules souches cardiaques ont pour la première fois été produites selon des pratiques reproductibles et autorisées par l'ANSM. Il s'agit d'une étape clé, indispensable à la mise en place d'un essai clinique. Cette démarche translationnelle était nécessaire pour transformer un produit de laboratoire en potentiel outil thérapeutique, estime le professeur Philippe Menasché, coordonnateur de l'équipe.  [...]

cellules souches "ombilicales"

Le sang de cordon a des avantages non négligeables par rapport aux autres sources de cellules souches hématopoïétique s. En particulier la compatibilité HLA n'a pas besoin d'être aussi parfaite que lors des greffes de moelle osseuse il y a moins de risque de rejets.  [...] un premier point. on est encore loin de pouvoir faire du clonage thérapeutique en clinique (accessible aux malades). Les premières expériences commencent seulement et c'est pas facile... Les cellules souches embryonnaires ne peuvent pas être utilisées directement à la place d'une greffe de cellules souches hématopoïétique s.  [...]

Mal de dos : des cellules souches pour réparer un disque intervertébral

D'un point de vue physiologique, le noyau pulpeux, la partie centrale des disques intervertébraux, est le premier touché. Il est composé en grande partie d'eau, ce qui lui confère ses propriétés d'amortisseur. Avec l' âge, les cellules pulpeuses deviennent progressivement moins prolifératives, plus sujettes à l' apoptose et incapables de produire cette fameuse matrice extracellulaire très hydratée.  [...] Ce travail de médecine régénératrice, paru dans Stem Cells, permet désormais aux chercheurs d'envisager la prochaine étape avant le passage en clinique. tester l'efficacité thérapeutique de ces cellules toutes neuves dans un modèle animal pertinent de pathologie dégénérative des disques vertébraux.  [...]

Cancer du sein : vers un traitement des tumeurs « triple négatives » ?

Un essai clinique présenté à Orlando (Floride) au 45ème Congrès de l' American Society of Clinical Oncology (ASCO) prouve l'intérêt thérapeutique de l'agent anti-cancéreux BSI-201. Son principe actif est révolutionnaire. il tacle le point fort des cellules cancéreuses à savoir leur capacité à se réparer.  [...] Quatre-vingt femmes atteintes d'un cancer triple négatif en phase métastasique ont été incluses dans un essai clinique randomisé de phase II. Toutes se sont vues administrer l'inhibiteur d'enzyme BSI-201 associé à une chimiothérapie classique. Résultat, près d'une patiente sur deux a vu sa tumeur régresser après 6 mois de traitement.  [...]

Cellules souches graisseuses : une solution pour les dommages du cartilage

S'il peut être à l'origine de bien des maux, il semblerait que le tissu adipeux n'ait cependant pas dit son dernier mot. Celui-ci ferait l'objet d'une application thérapeutique potentielle pour traiter les dommages du cartilage. Des chercheurs de la Clinique orthopédique universitaire d'Heidelberg ont en effet identifié un facteur de croissance favorisant la transformation de cellules souches adipeuses, prélevées par liposuccion, en cellules cartilagineuses.  [...] Les travaux de recherche devront cependant être poursuivis afin d'obtenir des cellules souches, dont la maturation en cellules cartilagineuses est stable et qui n'évolueront pas vers des cellules osseuses, comme le souligne le professeur Wiltrud Richter, responsable de la section Orthopédie expérimentale de la clinique universitaire.  [...]

Thérapie génique de la drépanocytose, la maladie de l'hémoglobine la plus fréquente

Le travail de l'équipe de Philippe Leboulch a consisté à transférer le gène thérapeutique (beta globine) dans les cellules souches hématopoïetiques de souris drépanocytaires et à l'intégrer dans l' ADN cellulaire. Ce transfert a été fait grâce à un vecteur dérivé d'un lentivirus, dont les gènes codant pour les protéines virales ont été éliminés.  [...] Avant d'envisager un premier essai clinique de cette thérapie chez l'homme, les scientifiques devront vérifier que l'efficacité thérapeutique et l'innocuité des lots cliniques sont confirmées sur les cellules humaines. Les chercheurs espèrent également, dans l'avenir, parvenir à augmenter encore le nombre de cellules souches corrigées.  [...]

Cancer : un vaccin universel commercialisé dans six ans ?

Un vaccin thérapeutique capable d'agir contre la grande majorité des cancers pourrait être mis sur le marché dans six ans, si les résultats de son essai clinique sont convaincants. À l'heure actuelle, aucune donnée n'a été officiellement publiée mais les scientifiques qui dirigent le travail semblent optimistes.  [...] L'espoir est ravivé par la firme pharmaceutique Vaxil Biotherapeutics, associée à des chercheurs de l' université de Tel Aviv (Israël). Les scientifiques ont récemment lancé un essai clinique chez dix patients atteints d'un myélome multiple (cancer des cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse) pour vérifier que leur vaccin thérapeutique était sans danger pour l'Homme.  [...]

Un vaccin contre les maladies auto-immunes ?

Même si les effets sont parfois légers, pour les auteurs, il n'y a pas de doute quant aux perspectives qu'ouvrent ces résultats. Compte tenu du haut degré de conservation des cellules NKT parmi les espèces, l'immunisation thérapeutique à l'aide d'un peptide activant les NKT pourrait tenir des promesses pour le bénéfice clinique dans le cas de maladies inflammatoires humaines, expliquent-ils.  [...] Toutefois, sachant que les cellules NKT peuvent supprimer ou activer l' immunité, leur utilisation thérapeutique nécessite une compréhension approfondie de leur biologie intrinsèque.  [...]

[Biologie Moléculaire] [biologie moléculaire] Le clonage thérapeutique

Cela signifie que des recherches menées au nom du clonage thérapeutique se focaliseraient en fait aujourd'hui exclusivement sur la méthode de création d'embryons humains clonés, et ne participeraient en aucun cas à l'avancée des connaissances nécessaires pour créer les conditions d'une utilisation possible des cellules souches embryonnaires en clinique.  [...] Une telle recherche n'a donc, à ce jour, rien de thérapeutique, et ses résultats sont d'ailleurs nécessaires pour quiconque voudrait faire naître des bébés clonés aussi bien que pour les thérapeutes cellulaires qui rêveraient d'avoir à leur disposition des cellules ES immuno-compatibles.  [...]