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Mucoviscidose : un essai de thérapie génique aux résultats encourageants

Un essai de thérapie génique réalisé par une équipe de chercheurs britanniques a permis d'améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose. L'expérience consistait à leur faire inhaler des molécules d'ADN jusqu'aux cellules pulmonaires.  [...] Elle a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de mucoviscidose et âgés de plus de 12 ans, dont la moitié a reçu la thérapie génique et l'autre moitié une inhalation placebo. Après un an de traitement, les patients du groupe thérapie génétique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7 % à ceux ayant reçu un placebo.  [...]

Les cellules souches embryonnaires pourront-elles redonner la vue ?

Dans un premier temps, les chercheurs ont traité des cellules souches embryonnaires pour les différencier en cellules EPR. Ensuite, ils en ont injecté des dizaines de milliers dans le fond de l'oeil des patientes. Douze semaines de traitement immunosuppresseur ont évité la destruction des cellules greffées par le système immunitaire.  [...] Mais les thérapies cellulaires ne peuvent pas tout résoudre, et de nombreuses autres voies sont étudiées. La thérapie génique progresse à grand pas et pourrait soigner les cécités dues à la défaillance de certains gènes. La preuve vient d'en être une nouvelle fois apportée tout récemment dans Science Translational Medicine, puisque des patients traités avec succès par thérapie génique il y a quatre ans au niveau d'un seul de leurs yeux ont également retrouvé une partie de leur vue après un même traitement dans l'autre oeil.  [...]

Hémophilie : un espoir avec la thérapie génique

Depuis plusieurs années, des chercheurs tentent de proposer une thérapie génique qui permettrait aux patients de produire leurs propres facteurs de coagulation. Ici, les scientifiques ont utilisé un gène codant pour un facteur de coagulation particulièrement efficace appelé Factor IX-Padua (FIX-Padua), découvert dans une famille italienne en 2009.  [...] Le premier auteur de l'étude, Amit Nathwani, y voit de grandes raisons d'espérer. D'une part, cette thérapie pourrait changer la vie des patients atteints d'hémophilie B, mais c'est aussi une étape importante pour la thérapie génique. Elle pourrait ouvrir des pistes pour le traitement de l'hémophilie A, de troubles hépatiques et de maladies chroniques comme la mucoviscidose.  [...]

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

Aux États-Unis, une thérapie génique a été testée sur huit enfants souffrant d'un déficit immunitaire grave de naissance. Le traitement a permis de restaurer une immunité chez ces jeunes patients qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse.  [...] Ce nouveau traitement expérimental a été développé par des scientifiques du NIH ( National Institutes of Health ). Pour restaurer le système immunitaire des jeunes patients, les scientifiques ont mis au point une thérapie génique avec une copie normale du gène IL2R.  [...]

Parkinson : la thérapie génique est en marche

Des traitements médicamenteux ( agoniste de la dopamine...) et chirurgicaux ( stimulation ou destruction de zones cérébrales) existent déjà, mais ne sont pas suffisamment efficaces et peuvent entraîner des effets secondaires parfois lourds. L'idée d'une thérapie génique est née pour réduire la tension musculaire en apportant au système nerveux le moyen de produire davantage de GABA.  [...] La moitié des patients ayant reçu le traitement a montré des signes d'amélioration des symptômes, contre 14 % dans le groupe contrôle (ce qui peut s'expliquer par l'effet placébo). Au total, les patients qui ont suivi la thérapie génique voient leur score moteur amélioré de 23,1 %, contre 12,7 % dans le groupe témoin, même six mois après l'administration du traitement.  [...]

La thérapie génique testée contre une forme héréditaire de cécité

Cette thérapie génique a déjà été testée sans problème chez le lapin et le primate. Les premiers résultats préliminaires qui nous parviennent des 12 patients prenant part à l'expérience sont plutôt bons. Les quelques effets secondaires indésirables mineurs constatés ne semblent pas liés à la thérapie elle-même, ce qui laisse à penser que ce traitement pourrait être sûr.  [...] Dans le traitement par thérapie génique de la maladie de Stargardt, ces essais cliniques sont les plus avancés, puisqu'ils sont les seuls à être menés. Quelques dizaines de milliers de personnes sont concernées en Europe, et il en va de même aux États-Unis, reprend l'ophtalmologue.  [...]

Parkinson : les résultats prometteurs de la thérapie génique

D'autres formes de traitement commencent à voir le jour. Parmi elles, la thérapie génique représente l'un des meilleurs espoirs pour traiter la maladie de Parkinson. Elle consiste à introduire des gènes particuliers dans le cerveau afin d'améliorer son activité.  [...] La thérapie génique, le futur traitement contre Parkinson Les chercheurs sont optimistes mais ne veulent pas crier victoire trop rapidement. Ils espèrent commencer de nouveaux essais cliniques bientôt afin de vérifier le succès de cette méthode chez d'autres patients.  [...]

Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

À l'hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, un patient atteint de drépanocytose a été traité par thérapie génique il y a neuf mois et son état s'est nettement amélioré. Des cellules souches modifiées pour produire une hémoglobine normale lui ont été injectées.  [...] À ce jour, seules deux approches non curatives existent. la transfusion mensuelle et un traitement par hydroxyurée pour accroître le taux d'hémoglobine et apaiser les douleurs intenses). Mais contrairement à la thérapie génique, aucune d'entre elles ne limite l'atteinte des organes fragilisés par un manque d'apport en oxygène.  [...]

Glybera, la première thérapie génique autorisée en Europe

Son nom est porteur d'espoir. thérapie génique. L'expression s'est popularisée depuis la fin des années 1990, quand des jeunes enfants souffrant d' immunodéficience très sévère, les fameux bébés bulle, testaient un nouveau traitement censé les soigner. En apportant un variant génétique fonctionnel pour prendre la place de ceux préexistants, on voulait redonner un système immunitaire efficace à ces jeunes patients pour qu'ils puissent mener une vie normale.  [...] De telles mésaventures n'ont pas dissuadé la Chine d'autoriser en 2003 les premières thérapies géniques du monde. Elles offrent un nouveau traitement contre les cancers de la tête et du cou. Depuis le 1 er novembre, l'Union européenne entre dans un cercle très fermé en donnant le feu vert à un nouveau traitement de thérapie génique, le premier sur son territoire, afin de soigner une affection rare mais potentiellement mortelle.  [...]

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

L'étude de phase I/II sur le syndrome de Wiskott-Aldrich, dont Généthon est le promoteur, a été lancée en décembre 2010 et menée à Paris et à Londres pour traiter des malades sévèrement atteints, sans donneur compatible. Cette étude, qui est toujours en cours, vise à évaluer la faisabilité et l'efficacité d'une thérapie génique dans cette indication.  [...] Des compétences que nous mettons en oeuvre pour d'autres essais internationaux de thérapie génique dans des maladies génétiques rares du système immunitaire, du sang, du muscle, de la vision ou du foie... Nous poursuivrons l'essai en cours avec comme objectif la mise à disposition du traitement pour les patients.  [...]