• Actualités - Thérapie génique, Maladies, Système immunitaire

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Six enfants souffrant du syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique, ont vu leur état s'améliorer grâce à un protocole de thérapie génique. Ces résultats encourageants sont le fruit d'une collaboration franco-britannique soutenue par l'AFM-Téléthon.  [...] Des compétences que nous mettons en oeuvre pour d'autres essais internationaux de thérapie génique dans des maladies génétiques rares du système immunitaire, du sang, du muscle, de la vision ou du foie... Nous poursuivrons l'essai en cours avec comme objectif la mise à disposition du traitement pour les patients.  [...]

La myopathie de Duchenne corrigée chez la souris

Ces résultats, obtenus en intervenant directement sur le message du gène, ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques pour les maladies génétiques. Ils illustrent l'évolution des techniques de thérapie génique qui viennent aujourd'hui apporter des réponses de plus en plus fines à chaque type d'anomalie génétique.  [...] Aujourd'hui, le laboratoire de l'AFM prépare des essais cliniques de thérapie génique pour des maladies neuromusculaires (myopathie de Duchenne, sarcoglycanopathie, calpaïnopathie) et du système immunitaire ( syndrome de Wiskott-Aldrich).  [...]

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

Aux États-Unis, une thérapie génique a été testée sur huit enfants souffrant d'un déficit immunitaire grave de naissance. Le traitement a permis de restaurer une immunité chez ces jeunes patients qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse.  [...] Ce nouveau traitement expérimental a été développé par des scientifiques du NIH ( National Institutes of Health ). Pour restaurer le système immunitaire des jeunes patients, les scientifiques ont mis au point une thérapie génique avec une copie normale du gène IL2R.  [...]

VIH-Sida : les premiers résultats positifs de la thérapie génique

Contre le virus du Sida, la piste de la thérapie génique se précise. La nouvelle technique, présentée à une conférence à Boston, aurait permis de renforcer le système immunitaire affaibli de cinq séropositifs.  [...] S'inspirant des mêmes propriétés du virus, les chercheurs du Quest Clinical Research à San Francisco ont eu une autre idée. abîmer le gène CCR5. Pour cela, ils ont eu recours à la fameuse technique de thérapie génique, légèrement revisitée et déjà testée sur la souris.  [...]

Des embryons humains modifiés génétiquement par des chercheurs chinois

La technique qui fait tant parler d'elle ces derniers mois s'appelle CRISPR/Cas9. Ce nom est celui d'un complexe moléculaire comprenant une protéine Cas9 et un ARN guide. à l'origine, il sert au système de défense immunitaire de la bactérie Streptococcus pyogenes.  [...] Les chercheurs ont utilisé la technique CRISPR/Cas9 pour modifier un gène impliqué dans la bêta-thalassémie (HBB), une maladie sanguine pouvant être fatale. Le gène HBB code pour une bêta-globine et des mutations de ce gène peuvent causer la bêta-thalassémie.  [...]

La thérapie génique peut aussi soigner des leucémies chez les adultes

Cinq adultes atteints de leucémie ont bénéficié d'une thérapie génique contre leur cancer du sang. Tous ont connu une phase de rémission très rapide. Malheureusement, le succès n'est pas garanti, puisque deux de ces patients sont aujourd'hui décédés. Les trois autres, en revanche, se portent bien.  [...] La thérapie génique a permis d'obtenir des rémissions dans un petit groupe d'adultes atteints d'une forme agressive de leucémie en modifiant des cellules du système immunitaire, montre une étude publiée aux États-Unis. Les cinq patients âgés de 23 à 66 ans, qui souffraient d'une leucémie aiguë lymphoblastique, ont connu une rémission complète et rapide après avoir reçu des lymphocytes génétiquement modifiés provenant de leur propre système immunitaire.  [...]

Des leucémies soignées grâce au virus du Sida

Ce nouveau procédé, nommé CTL019, a été décrit lors du congrès annuel de l' American Society of Hematology, qui s'est tenu du 8 au 11 décembre à Atlanta. Il consiste en une thérapie génique capable de diriger les cellules du système immunitaire contre les cellules tumorales afin de débarrasser le patient de son cancer.  [...] Pour procéder, on filtre les LT depuis un échantillon sanguin. On y intègre alors une version inoffensive du VIH, portant des gènes qui vont s'insérer dans le patrimoine génétique de ces cellules du système immunitaire. Ainsi, elles sont reprogrammées pour reconnaître et éliminer ces lymphocytes B (LB) qui s'accumulent.  [...]

Glybera, la première thérapie génique autorisée en Europe

Son nom est porteur d'espoir. thérapie génique. L'expression s'est popularisée depuis la fin des années 1990, quand des jeunes enfants souffrant d' immunodéficience très sévère, les fameux bébés bulle, testaient un nouveau traitement censé les soigner. En apportant un variant génétique fonctionnel pour prendre la place de ceux préexistants, on voulait redonner un système immunitaire efficace à ces jeunes patients pour qu'ils puissent mener une vie normale.  [...] Mais en 1999, un enfant américain décédait durant l'expérimentation tandis qu'en 2002, deux petits Français déclaraient une leucémie. La thérapie d'avenir que l'on évoquait systématiquement pour guérir toutes les maladies génétiques essuyait un premier échec.  [...]

Téléthon 2010 : la thérapie génique avance !

Le Téléthon est l'occasion de se rappeler que des millions de Français souffrent de maladies génétiques rares, mais que la recherche ne les oublie pas. L'inauguration de Généthon Bioprod, le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde en est la preuve.  [...] Des avancées, réalisées sur des maladies dites modèles car moins complexes à étudier que les maladies neuromusculaires, permettent également de mieux comprendre les maladies plus fréquentes pour un jour pouvoir les soigner. Des essais de thérapie génique ont d'ailleurs déjà été réalisés sur des maladies peu connues comme la gamma-sarcoglycanopathie ou le syndrome de Wiskott-Aldrich.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

Aujourd'hui Généthon, le laboratoire du Téléthon aborde la dernière ligne droite. Six essais thérapeutiques sont en cours d'élaboration pour des maladies neuromusculaires et des maladies du système immunitaire.  [...] J'ai participé à l'essai de thérapie génique sur la myopathie de Duchenne et c'est important pour moi. Je me définis aujourd'hui comme une sorte de pionnier de la thérapie génique. Participer à cet essai, c'était aider toute la recherche sur les maladies génétiques.  [...]