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Alzheimer : une belle réussite de la thérapie génique chez la souris

Les médecins peuvent dépister des lésions cérébrales par imagerie par résonance magnétique (IRM). Ces blessures pourraient-elles être réparées grâce à la thérapie génique PhOtOnQuAnTiQuE, Flickr, cc by nc nd 2.0.  [...] Après plusieurs années de recherche, Gong Chen et son équipe sont parvenus à réaliser cette prouesse chez la souris. Leurs résultats, publiés dans la revue Cell Stem Cell, ouvrent la voie vers le développement d'une thérapie génique pour soigner les lésions cérébrales qui surviennent après un accident ou une maladie neurologique.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

Toutes ces résultats sont le fruit de la détermination des malades, des familles et des bénévoles de l'AFM. Cette détermination ne doit pas faillir. Parce qu'un essai clinique de thérapie génique ou cellulaire sur l'homme coûte des millions d'euro, parce que les malades attendent, et que de nouvelles thérapeutiques prometteuses émergent rendez-vous les 3 et 4 décembre prochains pour, ensemble, mener le combat contre la maladie à travers ce marathon de la solidarité qu'est le Téléthon.  [...] J'ai participé à l'essai de thérapie génique sur la myopathie de Duchenne et c'est important pour moi. Je me définis aujourd'hui comme une sorte de pionnier de la thérapie génique. Participer à cet essai, c'était aider toute la recherche sur les maladies génétiques.  [...]

La thérapie génique testée contre une forme héréditaire de cécité

Pour l'heure, il n'existe aucun traitement contre la maladie de Stargardt, une affection oculaire héréditaire. Mais une équipe américano-française pourrait proposer une thérapie génique efficace d'ici 2018. Les premières phases de l'essai clinique en cours se déroulent bien.  [...] Les lentivirus forment un genre de rétrovirus. On compte le VIH parmi eux. Ils ont la particularité d'incorporer leur génome dans celui des cellules qu'ils infestent. Ils servent de vecteurs en thérapie génique pour qu'ils insèrent un gène humain d'intérêt, ici ABCA4, pour traiter une maladie. AJC1, Flickr, cc by nc sa 2.0.  [...]

Des patients recouvrent la vue grâce à la thérapie génique

Selon les scientifiques, ces résultats montrent que la thérapie génique est efficace pour soigner des maladies oculaires. Dans le futur, ils souhaiteraient opérer des personnes plus jeunes afin d'empêcher très tôt la progression de la maladie. Ils aimeraient également adapter cette méthode médicale à d'autres pathologies de l' oeil comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), un trouble fréquent qui entraîne une perte progressive de la vision avec les années.  [...] Cependant, de nombreuses études sont nécessaires pour identifier les gènes responsables de cette maladie et mettre au point une thérapie génique spécifique.  [...]

Thérapie génique : sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées

Des chercheurs de l'équipe Inserm 217 Transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches de Bordeaux, dirigée par Hubert de Verneuil ont utilisé un système ingénieux de thérapie génique. Le transfert de gènes chez des souris malades, couplé à un processus de sélection positive des cellules génétiquement modifiées, a permis de restaurer les fonctions déficientes chez des souris atteintes d'une maladie hématologique.  [...] Leurs travaux publiés en ligne aujourd'hui sur le site de la revue Gene Therapy montrent qu'il est possible de traiter une maladie génétique par une thérapie génique associée à une sélection positive. Ces travaux ont bénéficié du soutien financier de l'AFM (Association Française contre les Myopathies) grâce aux dons du Téléthon.  [...]

Parkinson : les résultats prometteurs de la thérapie génique

La thérapie génique pourrait venir en aide des patients souffrant de la maladie de Parkinson. En utilisant cette technique, une équipe franco-britannique a obtenu des résultats très encourageants chez 15 malades.  [...] D'autres formes de traitement commencent à voir le jour. Parmi elles, la thérapie génique représente l'un des meilleurs espoirs pour traiter la maladie de Parkinson. Elle consiste à introduire des gènes particuliers dans le cerveau afin d'améliorer son activité.  [...]

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

La thérapie génique pourrait être une option de traitement efficace pour les nourrissons atteints de cette maladie extrêmement grave.  [...] Pour Anthony S. Fauci, directeur de l'Institut national des allergies et des maladies infectieuses (Niaid) du NIH, ces nouveaux résultats passionnants suggèrent que la thérapie génique pourrait être une option de traitement efficace pour les nourrissons atteints de cette maladie extrêmement grave, en particulier ceux qui ne disposent pas d'un donneur optimal pour la greffe de cellules souches.  [...]

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Pour les maladies très rares comme le syndrome de Wiskott-Aldrich, les essais cliniques multicentriques sont le seul moyen de prouver la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique et rendre le traitement accessible à tous les patients. Nous suivons la même approche pour d'autres maladies  [...] Des compétences que nous mettons en oeuvre pour d'autres essais internationaux de thérapie génique dans des maladies génétiques rares du système immunitaire, du sang, du muscle, de la vision ou du foie... Nous poursuivrons l'essai en cours avec comme objectif la mise à disposition du traitement pour les patients.  [...]

Des embryons humains modifiés génétiquement par des chercheurs chinois

Les chercheurs ont utilisé la technique CRISPR/Cas9 pour modifier un gène impliqué dans la bêta-thalassémie (HBB), une maladie sanguine pouvant être fatale. Le gène HBB code pour une bêta-globine et des mutations de ce gène peuvent causer la bêta-thalassémie.  [...] D'après Junjiu Huang, qui a mené ces travaux, l'article qu'il publie avait été refusé auparavant par Nature et Science à cause de questions éthiques. Si cette technique de manipulation génétique était présentée comme une solution contre des maladies génétiques mortelles, de tels travaux franchiraient alors une ligne éthique, comme s'en est ému récemment un collectif de scientifiques dans Science.  [...]

Thérapie génique : les raisons d'un échec

En dehors de la thérapie génique, seule une greffe de moelle osseuse peut permettre à ces enfants de guérir, seulement dans 80 % des cas il est impossible de trouver un donneur compatible. Le traitement de cette maladie a constitué la première réussite de thérapie génique, mais comme toute nouvelle technologie des effets secondaires étaient envisageables.  [...] Etant donné les promesses de la thérapie génique pour de nombreuses maladies actuellement incurables, il est essentiel de développer de nouveaux vecteurs de thérapie génique pour limiter les effets néfastes. Trois axes de recherche sont développés.  [...]