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La thérapie génique peut aussi soigner des leucémies chez les adultes

La thérapie génique est possible grâce à certains virus, qui peuvent intégrer une séquence d'ADN dans le génome d'une cellule. Ainsi, un virus inoffensif pour l'Homme infeste une cellule, rentre dans le noyau et va y déposer son patrimoine génétique. Ce dernier est lu par les cellules ciblées qui vont en retour traduire le gène d'intérêt et produire, dans ce cas précis, des récepteurs antigéniques permettant au système immunitaire de détruire les cellules leucémiques. NIH, Wikipédia, DP.  [...] La leucémie est un cancer des cellules de la moelle osseuse, destinées à circuler dans le sang. En boostant le système immunitaire par thérapie génique de manière à mieux cibler les cellules tumorales, les scientifiques ont pu faire entrer plusieurs patients en rémission. DR.  [...]

Des leucémies soignées grâce au virus du Sida

Aux États-Unis, un traitement expérimental a permis à neuf personnes atteintes de leucémie d'entrer en phase de rémission, préambule nécessaire à la guérison. La particularité de cette thérapie. elle a recours à une version modifiée du VIH afin de reprogrammer des lymphocytes T du système immunitaire pour qu'ils détruisent les cellules cancéreuses.  [...] Ce nouveau procédé, nommé CTL019, a été décrit lors du congrès annuel de l' American Society of Hematology, qui s'est tenu du 8 au 11 décembre à Atlanta. Il consiste en une thérapie génique capable de diriger les cellules du système immunitaire contre les cellules tumorales afin de débarrasser le patient de son cancer.  [...]

VIH-Sida : les premiers résultats positifs de la thérapie génique

Contre le virus du Sida, la piste de la thérapie génique se précise. La nouvelle technique, présentée à une conférence à Boston, aurait permis de renforcer le système immunitaire affaibli de cinq séropositifs.  [...] La réinjection de ces cellules traitées a eu plusieurs effets positifs d'un point de vue clinique. Tout d'abord, aucun effet indésirable n'a été constaté, indiquant que le traitement est bien supporté par les patients. De plus, cinq des six personnes traitées ont vu leur taux de cellules CD4+ repartir à la hausse, et améliorer le ratio CD4/CD8, indicateur d'une bonne santé immunitaire.  [...]

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

Le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X, ou X-SCID, est une maladie génétique rare et grave dans laquelle les cellules immunitaires censées lutter contre les infections ne se développent pas ou ne fonctionnent pas correctement. De ce fait, le patient développe des infections respiratoires sévères.  [...] Le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X est dû à une mutation présente sur le chromosome X, dans le gène IL2R, qui code pour la chaîne gamma commune. Cette protéine est présente dans des récepteurs d'interleukines, c'est-à-dire des facteurs de croissance du système immunitaire.  [...]

Des cellules souches victimes de rejets immunitaires gênants

L'espoir conféré par les cellules souches induites (non issues d'embryons) vient d'être déçu par les résultats d'une nouvelle étude, montrant qu'elles sont rejetées par le système immunitaire. S'il n'est pas encore question de les évincer totalement, cela risque néanmoins de retarder leur utilisation thérapeutique.  [...] Ceci peut s'expliquer par les fortes différences d'expression génique observées entre les cellules souches pluripotentes induites et les cellules souches embryonnaires. Parmi les gènes retrouvés dérégulés, Zg16 et Hormad1 sont fortement exprimés et pourraient être à l'origine de la non-tolérance du système immunitaire.  [...]

CRISPR-Cas9 : un risque de cancer identifié

Or, ces cellules risquent plus de devenir cancéreuses. Dans un communiqué, Emma Haapaniemi a expliqué qu'en choisissant les cellules dans lesquelles l'édition génomique avait fonctionné nous pourrions par inadvertance également choisir des cellules sans p53 fonctionnelle.  [...] Les conséquences pourraient être graves. Transplantées chez un patient, comme dans la thérapie génique pour les maladies héréditaires, de telles cellules pourraient donner lieu à un cancer, ce qui soulève des préoccupations pour la sécurité des thérapies géniques basées sur CRISPR.  [...]

Thérapie génique : sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées

Des chercheurs de l'équipe Inserm 217 Transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches de Bordeaux, dirigée par Hubert de Verneuil ont utilisé un système ingénieux de thérapie génique. Le transfert de gènes chez des souris malades, couplé à un processus de sélection positive des cellules génétiquement modifiées, a permis de restaurer les fonctions déficientes chez des souris atteintes d'une maladie hématologique.  [...] Les techniques de thérapie génique utilisées par les chercheurs reposent sur l'introduction de matériel génétique dans l' ADN de cellules capables de se reproduire à l'identique (les cellules souches ). Les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse, utilisées pour transférer les gènes, sont à l'origine de toutes les cellules sanguines ( globules rouges et blancs, plaquettes, etc.).  [...]

Leucémie : les promesses de la thérapie génique

Pour vaincre la leucémie, un cancer qui touche les cellules souches de la moelle osseuse à l'origine des cellules du sang, la thérapie génique ex vivo représente une stratégie très prometteuse. Depuis quelques années, plusieurs essais chez l'animal et chez l'Homme ont démontré son intérêt.  [...] En 2012 par exemple, l'histoire de la petite Emma avait attendri le monde entier. Après avoir frôlé la mort à la suite de deux chimiothérapies inefficaces, la fillette de sept ans avait pu bénéficier d'une thérapie génique ex vivo. Elle est aujourd'hui en rémission et ne présente plus aucune trace de cellules cancéreuses.  [...]

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon, le laboratoire de l' AFM-Téléthon, promoteur de l'essai explique. Nous sommes très contents des résultats encourageants de cette étude. C'est la première fois qu'une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable, dans différents centres et différents pays.  [...] Des compétences que nous mettons en oeuvre pour d'autres essais internationaux de thérapie génique dans des maladies génétiques rares du système immunitaire, du sang, du muscle, de la vision ou du foie... Nous poursuivrons l'essai en cours avec comme objectif la mise à disposition du traitement pour les patients.  [...]

Les nanoparticules au service de la thérapie génique

En incorporant des nanoparticules magnétiques dans des cellules traitées par thérapie génique, des chercheurs britanniques ont pu les guider vers une tumeur. L'efficacité de ce traitement encore à mettre au point s'en trouve nettement augmentée.  [...] L'absence ou la structure défectueuse d'un gène peut modifier la composition des protéines produites par les cellules. Ce défaut est alors à l'origine de certaines maladies, héréditaires ( mucoviscidose, myopathie) ou non ( cancer ). L'idée de la thérapie génique est qu'il suffirait d'introduire un bon gène dans les cellules défectueuses pour corriger ou compenser la production anormales de protéines.  [...]