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Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

Grâce à la thérapie génique, un jeune patient atteint de drépanocytose serait en voie de guérison. En 9 mois, sa circulation sanguine s'est en effet améliorée grâce à une meilleure production d' hémoglobine saine. Un espoir dans la prise en charge de la maladie génétique la plus fréquente.  [...] Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génétique pourrait faire partie des traitements proposés contre la drépanocytose. Notamment en remplacement de la greffe de moelle osseuse pour des patients ne bénéficiant pas d'un donneur HLA compatible ( Human Leucocyte Antigen, degré de compatibilité en fonction des antigènes présent à la surface des cellules).  [...]

Le virus Zika, cousin de celui de la dengue, en Guyane et en Martinique

De manière générale, la population est invitée à se protéger des piqûres de moustiques, en dormant sous une moustiquaire, en utilisant des répulsifs et en portant des vêtements protégeant tout le corps. De même, les voyageurs qui se déplacent vers des zones à risque doivent se protéger des piqûres de moustiques non seulement pendant leur voyage, mais aussi pendant les deux semaines qui suivent leur retour.   [...] Lire la suite. Thérapie génique. un succès contre la drépanocytose.  [...]

Cellules souches : thérapies pour le futur?

La Commission européenne (DG Recherche) organise la conférence Cellules souches. des thérapies pour le futur afin de créer une plate-forme de discussion destinée aux représentants de la société civile et encourager un débat concernant les dernières avancées en matière de recherche sur les cellules souches.  [...] Lire la suite. Thérapie génique de la drépanocytose, la maladie de l'hémoglobine la plus fréquente.  [...]

Thérapie génique : sélection in vivo de cellules souches génétiquement modifiées

Les techniques de thérapie génique utilisées par les chercheurs reposent sur l'introduction de matériel génétique dans l' ADN de cellules capables de se reproduire à l'identique (les cellules souches ). Les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse, utilisées pour transférer les gènes, sont à l'origine de toutes les cellules sanguines ( globules rouges et blancs, plaquettes, etc.).  [...] Seule ombre au tableau, le traitement par injection de drogues est très toxique pour l'organisme. L'équipe est donc à la recherche d'un système équivalent moins toxique afin d'envisager une application pour de nombreuses maladies du sang. La maladie de Gunther, la thalassémie ainsi que la drépanocytose sont autant de pathologies qui pourraient bénéficier de cette thérapie génique.  [...]

Thérapie génique de la drépanocytose, la maladie de l'hémoglobine la plus fréquente

La drépanocytose, également appelée anémie falciforme, est causée par la mutation d'un gène de l' hémoglobine. le gène de la beta globine. L'hémoglobine produite, l'Hémoglobine S, est alors anormale. Elle forme des fibres dans les globules rouges quand elle libère l' oxygène qu'elle transporte des poumons aux tissus.  [...] Le travail de l'équipe de Philippe Leboulch a consisté à transférer le gène thérapeutique (beta globine) dans les cellules souches hématopoïetiques de souris drépanocytaires et à l'intégrer dans l' ADN cellulaire. Ce transfert a été fait grâce à un vecteur dérivé d'un lentivirus, dont les gènes codant pour les protéines virales ont été éliminés.  [...]

Le paludisme vivax évolue et menace désormais l'Afrique

de nombreux Africains sont porteurs sains de la drépanocytose, une maladie génétique qui altère la forme des globules rouges. Ce qui semble être un inconvénient se révèle un atout contre le paludisme, son vecteur ne survivant pas dans le sang.  [...] Dans le même temps, David Serre, chercheur à l'Institut de médecine génomique à la clinique de Cleveland, a également présenté ses travaux sur P. vivax lors du congrès, qui seront également publiés dans Plos Neglected Tropical Diseases (5 décembre 2013). De son côté, il révèle que l'analyse d'une souche cambodgienne présente des mutations génétiques qui n'avaient pas été observées.  [...]

Drépanocytose : une piste pour aider les globules rouges

Les bêta-thalassémies et la drépanocytose font partie des troubles héréditaires touchant les globules rouges les plus fréquents. La drépanocytose, qui affecte 300.000 nouveau-nés chaque année, est même sur le point de devenir la maladie génétique la plus commune en Europe.  [...] Le gène MYB représente une nouvelle cible thérapeutique majeure pour le traitement des bêta-thalassémies et de la drépanocytose, poursuivent-ils. La réactivation de l'hémoglobine foetale constitue en effet une stratégie thérapeutique de choix.  [...]

Une autogreffe d'ovaires rend sa puberté à une jeune fille

Atteinte d'une forme sévère de drépanocytose, u ne jeune fille de 13 ans a été greffée avec ses propres ovaires, qui avaient été congelés le temps que sa maladie soit traitée. Une première dans l'histoire médicale.  [...] La drépanocytose, également appelée anémie falciforme, est une maladie génétique qui se caractérise par des défauts de la conformation des globules rouges, les cellules du sang chargées de transporter l'oxygène. À cause de mutations au niveau du gène de l'hémoglobine, ces cellules sanguines adoptent une forme caractéristique de faucille au lieu d'être sphériques, comme on peut le voir sur l'image.  [...]

Ça fait peur : le commerce de tests génétiques arrive en Europe

La FDA s'inquiétait des conséquences que pourraient avoir les informations fournies, par exemple dans le cas du cancer du sein. En effet, le test indiquait un risque génétique de cancer du sein lié aux gènes BRCA et des informations sur la réponse aux médicaments comme la warfarine.  [...] D'après le journal The Independant, le test détectera des variantes génétiques associées à certaines maladies héréditaires comme la mucoviscidose ou la drépanocytose, ou des facteurs de risque génétiques pour des maladies comme le cancer du sein héréditaire et la maladie de Parkinson.  [...]

Téléthon : cinq questions à Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM

Voilà huit ans que les premiers essais ont été conduits et on observe que le système immunitaire s'est reconstitué. Ces enfants sont tous sortis de leur bulle et mènent aujourd'hui une vie normale. L'ADA-SCID est très rare (1 cas sur 200.000 naissances) mais cette technique thérapeutique est applicable à d'autres maladies comme l'adénoleucodystrophie, une maladie rare, et la drépanocytose, qui, elle, n'est pas rare.  [...] Serge Braun. Les thérapies géniques représentent 40% des études menées et les thérapies cellulaires environ 20%. Dans ce dernier cas, on pourrait aussi parler de technique génique, puisqu'il s'agit de cultiver des cellules, parfois de les modifier génétiquement et de les injecter chez un patient.  [...]