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Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon, le laboratoire de l' AFM-Téléthon, promoteur de l'essai explique. Nous sommes très contents des résultats encourageants de cette étude. C'est la première fois qu'une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable, dans différents centres et différents pays.  [...] Frédéric Revah, directeur général de Généthon, est également satisfait. Ces premiers résultats de notre essai thérapeutique pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich sont très encourageants. Ils illustrent également la capacité des équipes de Généthon à mener non seulement la recherche amont pour concevoir les traitements pour ces pathologies rares et complexes, mais aussi à mettre en place des essais cliniques internationaux, à produire ces médicaments de thérapie innovante, à travailler avec des équipes internationales et à maîtriser les aspects règlementaires liés à ces essais en France et à l'étranger.  [...]

Cancer du col de l'utérus, vers un vaccin thérapeutique

Ces mêmes équipes ont également obtenu des résultats avec un vaccin thérapeutique dirigé contre l'oncoprotéine E7 de l'HPV18, responsable de 12% des cancers du col de l'utérus. Un essai clinique associant les deux candidats-vaccins et axé sur le traitement des lésions néoplasiques qui évoluent vers les cancers du col de l'utérus, devrait être lancé début 2006 par BT PHARMA.  [...] Ces résultats confirment par ailleurs l'intérêt du vecteur CyaA mis au point par les chercheurs à l'Institut Pasteur. ce vecteur, a déjà permis aux équipes de Claude Leclerc et Daniel Ladant de développer un candidat-vaccin thérapeutique contre le mélanome malin qui devrait être à l'essai chez l'homme fin 2006.  [...]

Vaccin contre le VIH : un essai clinique débute en février à Marseille

En février 2013 débutera à Marseille un essai clinique pour évaluer l'efficacité d'un vaccin thérapeutique contre le VIH, le virus du Sida. Mis au point par l'équipe du docteur Erwann Loret, il a déjà été testé sur des macaques. Les premiers résultats semblent prometteurs.  [...] Le quatrième recevra un placébo. Après trois injections intradermiques espacées d'un mois, les patients cesseront leur trithérapie pendant deux mois. Au terme de cette période sans traitement, la dose optimale correspondra à celle reçue par le groupe dont la charge virale est restée indétectable pour un nombre significatif de patients.  [...]

Transplantation de cellules souches : le premier bébé opéré rentre chez lui

Cet enfant est le premier volontaire d'une étude prévoyant d'opérer cinq autres enfants au cours de l'année prochaine. Les médecins et chercheurs ont jusqu'à présent fait très peu de commentaires sur l'opération qui met en jeux des considérations éthiques controversées.   [...] Ce premier essai clinique vise à montrer l'innocuité du traitement mis au point. Si les résultats, qui seront connus dans au moins un an, sont positifs, un essai visant à montrer l'efficacité du traitement sera mis en place, regroupant un plus grand nombre d'enfants.  [...]

Mélanome : de nouvelles pistes thérapeutiques

Les chercheurs concluent donc qu'une immunothérapie efficace contre le mélanome métastatique devrait passer par la suppression des Treg. Leur hypothèse est confortée par des expériences antérieures menées sur des modèles animaux de tumeurs ayant montré que la délétion des Treg (par des anticorps bloquants), associée à une immunothérapie, permettait de guérir définitivement ces animaux de leurs tumeurs.   [...] Suite à ces résultats, l'objectif clinique est désormais, pour les chercheurs, de mettre en place un essai thérapeutique afin de confirmer cette hypothèse in vivo.  [...]

Insuffisance cardiaque : des cellules souches prometteuses

Un essai de phase 1 avec des cellules souches cardiaques a obtenu des résultats prometteurs dans le traitement de l'insuffisance cardiaque sévère. Ce type de cellules souches n'avait pas encore été testé sur l'Homme.  [...] Le premier essai à base de cellules souches cardiaques adultes a donné des résultats positifs dans le traitement de l' insuffisance cardiaque secondaire à des infarctus, selon les résultats d'un essai préliminaire publiés lundi par la revue médicale britannique The Lancet.  [...]

Maladie d'Alzheimer : vers un diagnostic plus simple et plus fiable

La publication de ces résultats a constitué une révolution. Des chercheurs ont compris qu'avec ces nouveaux critères, 36 % de leurs patients inclus dans un essai thérapeutique sur la base d'anciens critères cliniques n'avaient pas la maladie d'Alzheimer, rapporte Bruno Dubois.  [...] Cet algorithme plus simple et plus fiable est important, tout d'abord pour la recherche (essais thérapeutiques, caractérisation de la pathologie, suivi de cohortes de patients...). En dehors de la recherche, l'utilisation des biomarqueurs, qui est onéreuse ou invasive, reste pour l'instant limitée aux patients jeunes ou aux cas difficiles ou complexes dans des centres experts.  [...]

Maladie de Parkinson : le premier vaccin en phase clinique

Le premier essai clinique d'un vaccin censé bloquer le développement de la maladie de Parkinson vient de commencer. Les résultats obtenus, très préliminaires, suggèrent que le traitement est bien toléré par les 32 patients. Les chercheurs estiment qu'une avancée unique pourrait être réalisée.  [...] Pour l'instant, l' essai clinique n'en est qu'à ses débuts. Cette première phase a pour objectif de s'assurer de l'innocuité du vaccin. Les premiers résultats, encore préliminaires, suggèrent que les 32 patients de la Confraternität Privatklinik Josefstadt de Vienne tolèrent bien le traitement. Un bon début.  [...]

Cancer : un vaccin universel commercialisé dans six ans ?

Un vaccin thérapeutique capable d'agir contre la grande majorité des cancers pourrait être mis sur le marché dans six ans, si les résultats de son essai clinique sont convaincants. À l'heure actuelle, aucune donnée n'a été officiellement publiée mais les scientifiques qui dirigent le travail semblent optimistes.  [...] Si les résultats définitifs confirment ces données préliminaires, les scientifiques espèrent que leur vaccin pourra être commercialisé dans six ans. Il serait alors utilisé contre les tumeurs de petites tailles ou pour aider à prévenir les récidives et la propagation à d'autres organes chez des patients ayant déjà subi d'autres traitements comme le retrait chirurgical.  [...]

Irradiation : une greffe de cellules souches pour éviter l'amputation

Il croyait ramasser un stylo, mais s'était en fait emparé d'un instrument contenant une source d'Iridium 192... Ce jeune ouvrier chilien, victime d'irradiation sur un chantier, avait vu des brûlures se développer sur sa main droite et sa peau se nécroser. Autrefois, la seule solution thérapeutique aurait été l'amputation.  [...] Si les premiers résultats de cette thérapie cellulaire sont encourageants, Jean-Jacques Lataillade a souligné qu'il ne s'agissait pas d'un essai clinique, mais d'un traitement compassionnel, autorisé par l'Afssaps devant une irradiation.  [...]