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La mucoviscidose : 1 enfant sur 2000 en est atteint

La mucoviscidose est la maladie génétique la plus fréquente avec une incidence de 1 enfant malade sur 2000/3000 naissances. Ainsi chaque année entre 500 et 800 enfants naissent atteints de cette affection. L'identification du gène altéré chez les enfants malades (CFTR) a ouvert la voie à la mise au point de nouveaux traitements (antiprotéases), en attendant un traitement de thérapie génique efficace.  [...] La greffe pulmonaire peut être réalisée dans certains cas, cependant il demeure de grandes incertitudes sur les bénéfices à long terme. La thérapie génique à fait naître de grands espoirs, notamment celui de pouvoir remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel, et ainsi de guérir définitivement la maladie.  [...]

La myopathie de Duchenne corrigée chez la souris

Le saut d' exon intervient durant la phase intermédiaire entre le gène et la protéine, au moment de l' épissage, et permet de rétablir la production d'une protéine tronquée mais fonctionnelle. Cette avancée illustre les progrès accomplis ces dix dernières années dans les techniques de thérapie génique, des techniques désormais très fines qui, en intervenant directement sur le message du gène, ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques pour les maladies génétiques.  [...] Ces résultats ont été obtenus, en moins de 2 ans, grâce à la structure intégrée mise en place à Généthon depuis 1999. laboratoires de vectorologie pour la mise au point des vecteurs de thérapie génique, laboratoires d'imagerie, de cytologie et d' histologie pour l'évaluation in vivo des thérapeutiques.  [...]

Des patients recouvrent la vue grâce à la thérapie génique

Parfois critiquée pour ses échecs, la thérapie génique apparaît aujourd'hui comme un axe de recherche prometteur pour traiter certaines maladies génétiques. Comme son nom l'indique, cette technique consiste à introduire un morceau d' ADN dans l'organisme afin de remplacer un gène déficient ou de modifier l'expression d'un gène d'intérêt chez un patient.  [...] Cependant, de nombreuses études sont nécessaires pour identifier les gènes responsables de cette maladie et mettre au point une thérapie génique spécifique.  [...]

Progéria : une thérapie génique ralentit le vieillissement chez la souris

Après avoir déterminé en 2003 le gène responsable de la progéria, des chercheurs viennent d'obtenir un modèle animal de cette maladie génétique rare, causant un vieillissement accéléré chez les enfants atteints. Un espoir pour le développement d'une thérapie génique.  [...] Une équipe de recherche franco-espagnole a développé une thérapie génique prometteuse chez des souris pour traiter la progéria, maladie génétique rare provoquant une sénescence accélérée chez de très jeunes enfants, selon leurs travaux publiés mercredi aux États-Unis.  [...]

Une thérapie génique approuvée aux États-Unis pour la première fois

La Food and Drug Administration ( FDA ) vient d'ouvrir une nouvelle ère pour traiter, et potentiellement guérir, de nombreuses maladies incurables. Elle a en effet approuvé la mise sur le marché de la première thérapie génique dans le monde contre la leucémie, entérinant ainsi les recommandations de juillet d'un groupe consultatif d'experts indépendant.  [...] La thérapie génique repose sur l'introduction de gènes dans les cellules afin de traiter une maladie. Dans le cas des leucémies à lymphocytes B, la stratégie consiste à reprogrammer les lymphocytes T pour les transformer en cellules tueuses de lymphocytes B cancéreux.  [...]

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

La thérapie génique pourrait être une option de traitement efficace pour les nourrissons atteints de cette maladie extrêmement grave.  [...] Pour Anthony S. Fauci, directeur de l'Institut national des allergies et des maladies infectieuses (Niaid) du NIH, ces nouveaux résultats passionnants suggèrent que la thérapie génique pourrait être une option de traitement efficace pour les nourrissons atteints de cette maladie extrêmement grave, en particulier ceux qui ne disposent pas d'un donneur optimal pour la greffe de cellules souches.  [...]

Le 18ème Téléthon est en marche ...

Toutes ces résultats sont le fruit de la détermination des malades, des familles et des bénévoles de l'AFM. Cette détermination ne doit pas faillir. Parce qu'un essai clinique de thérapie génique ou cellulaire sur l'homme coûte des millions d'euro, parce que les malades attendent, et que de nouvelles thérapeutiques prometteuses émergent rendez-vous les 3 et 4 décembre prochains pour, ensemble, mener le combat contre la maladie à travers ce marathon de la solidarité qu'est le Téléthon.  [...] Sébastien, 21 ans, atteint d'une myopathie de Duchenne, a participé au premier essai de thérapie génique de phase I sur l'homme pour cette maladie.  [...]

Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

À l'hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, un patient atteint de drépanocytose a été traité par thérapie génique il y a neuf mois et son état s'est nettement amélioré. Des cellules souches modifiées pour produire une hémoglobine normale lui ont été injectées.  [...] Grâce à la thérapie génique, un jeune patient atteint de drépanocytose serait en voie de guérison. En 9 mois, sa circulation sanguine s'est en effet améliorée grâce à une meilleure production d' hémoglobine saine. Un espoir dans la prise en charge de la maladie génétique la plus fréquente.  [...]

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

Des compétences que nous mettons en oeuvre pour d'autres essais internationaux de thérapie génique dans des maladies génétiques rares du système immunitaire, du sang, du muscle, de la vision ou du foie... Nous poursuivrons l'essai en cours avec comme objectif la mise à disposition du traitement pour les patients.  [...] Quant au professeur Adrian Trasher, il explique. C'est un exemple très fort de la façon dont la thérapie génique peut offrir un traitement très efficace pour les patients atteints de maladie génétique grave et complexe. C'est aussi une démonstration enthousiasmante de son potentiel pour le traitement d'un grand nombre d'autres maladies pour lesquelles les traitements existants sont soit insatisfaisants soit indispensables.  [...]

Parkinson : les résultats prometteurs de la thérapie génique

La thérapie génique pourrait venir en aide des patients souffrant de la maladie de Parkinson. En utilisant cette technique, une équipe franco-britannique a obtenu des résultats très encourageants chez 15 malades.  [...] D'autres formes de traitement commencent à voir le jour. Parmi elles, la thérapie génique représente l'un des meilleurs espoirs pour traiter la maladie de Parkinson. Elle consiste à introduire des gènes particuliers dans le cerveau afin d'améliorer son activité.  [...]