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Une nouvelle technique d'édition génétique pour corriger les mutations inattendues

Elle ouvre aussi la voie à l'intervention sur certains types de cellules comme les neurones, pour lesquels les ciseaux moléculaires ne fonctionnent pas bien, ou à l' édition du génome de communautés complexes de bactéries telles que le microbiote intestinal, ajoute-t-il.  [...] L'expérience publiée dans Nature a été réalisée sur une bactérie E.coli, mais Samuel Sternberg et son équipe travaillent actuellement à la reproduire sur des cellules de mammifères, précise Columbia dans son communiqué. Les défenseurs de l'édition du génome mettent souvent en avant son potentiel pour traiter des maladies aujourd'hui incurables.  [...]

CRISPR-Cas9 : un risque de cancer identifié

Activée par des cassures de l'ADN, la protéine p53 réduit l'efficacité de l'édition génomique puisque son rôle est justement de maintenir l' intégrité du génome. Les modifications génétiques avec CRISPR-Cas9 réussissent donc mieux dans les cellules dans lesquelles p53 ne fonctionne pas correctement.  [...] Or, ces cellules risquent plus de devenir cancéreuses. Dans un communiqué, Emma Haapaniemi a expliqué qu'en choisissant les cellules dans lesquelles l'édition génomique avait fonctionné nous pourrions par inadvertance également choisir des cellules sans p53 fonctionnelle.  [...]

Maladie de Parkinson : les effets des pesticides

Ils ont utilisé des cellules souches de patients qui avaient une mutation du gène de l'alpha-synucléine qui favorise la maladie de Parkinson (SNCA-A53T). Ils ont aussi introduit cette mutation par édition génomique dans des cellules souches embryonnaires.  [...] L'étude a porté sur le lien entre la maladie de Parkinson et deux autres facteurs. l'utilisation de pesticides de type organochlorés comme le DDT qui est interdit en France depuis 1973, mais aussi le polymorphisme du gène ABCB1. Ce gène code pour une protéine appelée transporteur, et qui a pour fonction de transporter des molécules à travers les membranes cellulaires.  [...]

Biohacking : il modifie son ADN pour être plus musclé

Afin de paraître plus musclé, le biohacker Josiah Zayner a expérimenté sur lui le système CRISPR-Cas9 dans une expérience visant à supprimer le gène de la myostatine dans des cellules du bras. Il se propose aussi de vous aider à modifier vous-mêmes votre ADN grâce à un labo maison.  [...] Il prétend être le premier Homme à avoir modifié son propre ADN et veut faire profiter le grand public de sa technique grâce à son blog. En utilisant le système d' édition génomique CRISPR-Cas9, Josiah Zayner a tenté d'inactiver le gène de la myostatine de cellules de son bras.  [...]

Première médicale : un patient traité par édition génomique

Un homme de 44 ans, Brian Madeux, a été traité par une technique d'édition génomique aux États-Unis. Il souffre d'une maladie génétique rare et incurable. la mucopolysaccharidose (MPS) de type II, ou maladie de Hunter. C'est la première fois que l'édition génomique est testée dans l'organisme d'un patient, et non sur des cellules réinjectées ensuite.  [...] Cet essai a été approuvé en juillet. Les injections devaient commencer en août mais elles ont été reportées car les cultures cellulaires ont été plus longues que prévu. Les chercheurs ont pris des cellules immunitaires dans le sang du patient et ont inactivé un gène grâce au système CRISPR-Cas9.  [...]

Alzheimer : quelles sont réellement ses causes ?

Pour mieux comprendre le rôle des plaques amyloïdes, les chercheurs de l' université du Queensland (Australie) ont utilisé des cellules souches provenant de patients ayant la trisomie 21. Ces personnes développent souvent des signes précoces d'Alzheimer. Comme le gène APP se trouve sur le chromosome 21, les personnes atteintes du syndrome de Down ont une copie supplémentaire de ce gène, ce qui pourrait expliquer ces symptômes précoces d'Alzheimer.  [...] Les chercheurs ont obtenu des neurones à partir des cellules souches et ils ont utilisé l' édition génomique avec CRISPR pour contrôler le niveau de production de la protéine dans les neurones. Ils ont observé que plus la protéine APP était produite, plus il y avait d'amas bêta-amyloïdes.  [...]

Hémophilie : une injection pour traiter la maladie à vie ?

Comme FIX est fabriqué au niveau du foie, une solution pourrait être de greffer cet organe. Mais les donneurs de foie sont peu nombreux. C'est pourquoi la recherche se tourne plutôt vers l'utilisation de cellules souches. Une autre piste thérapeutique est celle de la thérapie génique avec des vecteurs viraux comme l' AAV.  [...] Les mutations responsables de l'hémophilie ont été corrigées de deux manières différentes. en utilisant l' édition génomique avec CRISPR/Cas9 chez un patient, et avec un ADNc contenant le gène de FIX chez l'autre patient. Les cellules ont donné des précurseurs d'hépatocytes qui ont été transplantés dans le modèle de souris pour l'hémophilie.  [...]

Greffe : un babouin survit six mois avec un coeur de cochon

L'entreprise eGenesis a annoncé avoir obtenu 37 petits cochons génétiquement modifiés en vue d'obtenir des organes transplantables chez l'Homme. Un rétrovirus porcin qui pouvait être gênant pour des greffes a été retiré du génome du cochon grâce à une technique d'édition génomique.  [...] En ce moment, je ne pense pas que nous soyons très préoccupés par PERV. L'étape d'édition génomique qui vise à supprimer les gènes PERV rend plus complexe le processus et ajoute un coût supplémentaire.  [...]

CRISPR-Cas9 : les ciseaux génétiques sont-ils dangereux ?

Alors que s'ouvrent en ce début 2018 les états généraux de la bioéthique, les ciseaux génétiques CRISPR-Cas9 vont être au centre de nombreux débats. Cet outil d' édition génomique, qui permet de modifier facilement le génome, promet de guérir des maladies génétiques, par exemple en corrigeant les gènes d'un embryon.  [...] CRISPR-Cas9 est un outil d' édition génomique capable de modifier le génome de plantes, d'animaux et donc d'êtres humains, ouvrant ainsi la voie à d'immenses possibilités. Cette technologie, qui a marqué une révolution dans les laboratoires, consiste à utiliser une protéine qui se met en quête d'un gène particulier, coupe un morceau d'ADN et le remplace par un autre. Elle peut donc corriger un gène défectueux.  [...]

Sida : un traitement révolutionnaire élimine le VIH chez des animaux

L'originalité de cette recherche parue dans la revue Nature Communications est d'avoir associé l'édition génomique (CRISPR-Cas9) à des antirétroviraux, en l'occurrence une thérapie appelée Laser ART, ou long-acting slow-effective release antirotroviral therapy (traitement antirétroviral à libération lente et à longue durée d'action).  [...] Ces résultats prometteurs permettent d'imaginer de nouveaux traitements contre le VIH. Notre étude montre que les traitements visant à supprimer la réplication du VIH et la thérapie d'édition génomique, lorsqu'ils sont administrés de manière séquentielle, peuvent éliminer le VIH des cellules et des organes d'animaux infectés, déclare Khamel Khalili, professeur à l' université Temple.  [...]